PTC Therapeutics retire sa demande d'homologation de l'ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne
PTC Therapeutics a retiré sa nouvelle demande d'autorisation pour l'ataluren (Translarna) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne après que la FDA a estimé que les preuves d'efficacité étaient insuffisantes.
À la suite de discussions avec la Food and Drug Administration (FDA), PTC Therapeutics a décidé de retirer sa nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour l'ataluren (Translarna). Ce médicament était destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne liée à une mutation non-sens (nmDMD).
La FDA a indiqué que le dossier manquait de preuves substantielles d'efficacité pour obtenir une approbation réglementaire. Ce retrait marque un coup d'arrêt majeur pour PTC aux États-Unis, après plus de deux décennies de développement. Les actions de la société ont chuté de 5,2 % suite à cette annonce.
L'ataluren est un agent de restauration protéique oral conçu pour permettre la formation d'une protéine fonctionnelle malgré la mutation génétique. Bien que le médicament ait été autorisé en Europe en 2014, la Commission européenne a décidé en 2024 de ne pas renouveler son autorisation de mise sur le marché conditionnelle après plusieurs réévaluations de son rapport bénéfice/risque.
PTC Therapeutics étudie actuellement les modalités de maintien de l'approvisionnement pour les patients bénéficiant déjà du traitement. L'entreprise va désormais concentrer ses efforts sur le lancement de son nouveau traitement Sephience (sépiaptérine) pour la phénylcétonurie.