Les comprimés de Desidustat approuvés en Chine pour le traitement de l’anémie rénale
La NMPA chinoise a approuvé le 13 mars 2026 les comprimés de Desidustat pour traiter l’anémie chez les patients adultes atteints de CKD non dialysés. Les essais cliniques ont montré que cet HIF-PHI oral était non inférieur à l’érythropoïétine pour le maintien de l’hémoglobine, avec une amélioration de la qualité de vie.
Le 13 mars 2026, les comprimés de Desidustat ont été approuvés pour la mise sur le marché en Chine par la National Medical Products Administration de la République populaire de Chine (NMPA). Le produit est un nouvel inhibiteur oral de la prolyl-hydroxylase du facteur induit par l’hypoxie (Hypoxia-Inducible Factor-Prolyl Hydroxylase Inhibitor, HIF-PHI) destiné au traitement de l’anémie chez les patients adultes atteints de maladie rénale chronique (Chronic Kidney Disease, CKD) non dialysés.
China Medical System Holdings Limited a obtenu une licence exclusive pour le produit auprès de Zydus Lifesciences Limited (anciennement connue sous le nom de Cadila Healthcare Limited) conformément à un accord de licence prenant effet le 20 janvier 2020. Les comprimés de Desidustat ont été approuvés pour la mise sur le marché en Inde.
En tant que nouvel HIF-PHI oral, le mécanisme d’action du produit favorise l’érythropoïèse en augmentant l’érythropoïétine endogène, en améliorant la disponibilité du fer et en réduisant l’hepcidine. Son essai clinique de phase III mené en Chine a montré des résultats positifs. Le critère principal, la variation moyenne de l’hémoglobine (Hb) entre l’inclusion et les semaines 7 à 9, a indiqué que Desidustat est plus efficace que le placebo pour augmenter le taux d’Hb. Les résultats de l’étude d’extension montrent que le produit peut maintenir le taux d’Hb dans la plage cible à long terme avec une sécurité acceptable. En outre, le produit réduit significativement les taux d’hepcidine et améliore les troubles du métabolisme du fer.
Un essai prospectif, randomisé, ouvert, de non-infériorité, a inclus 60 patients atteints de CKD n’ayant jamais été dialysés, avec une hémoglobine initiale ≤9 g/dL et des réserves en fer adéquates, randomisés (1:1) pour recevoir soit du desidustat par voie orale, soit des injections sous-cutanées d’érythropoïétine pendant six mois, une fois toutes les deux semaines. Desidustat a montré une non-infériorité par rapport à l’érythropoïétine pour augmenter et maintenir les taux d’hémoglobine dans la plage cible sur six mois. L’hémoglobine moyenne a augmenté dans le bras desidustat de 7,99±0,73 au départ à la moyenne marginale estimée (estimated marginal mean, EMM) de 10,01±0,21 (IC à 95 % : 9,59-10,4), tandis que l’hémoglobine moyenne dans le bras érythropoïétine a augmenté de 7,68±0,84 au départ à l’EMM de 9,89±0,21 g/dL (IC à 95 % : 9,46-10,3). Le pourcentage de répondeurs sur l’hémoglobine était plus élevé avec desidustat (15 (57,69 %)) qu’avec l’érythropoïétine (12 (48 %)).
Les deux traitements ont montré des améliorations comparables des paramètres hématologiques et des profils du fer. Desidustat a montré une amélioration plus importante du score de qualité de vie (Chronic Kidney Disease-Anemia Questionnaire (CKD-AQ)) par rapport à l’érythropoïétine à chaque intervalle de temps, reflétant une moindre charge symptomatique. Entre l’inclusion et six mois, une augmentation du facteur de différenciation de croissance-15 (GDF-15) et une diminution de l’interleukine 6 (IL-6) ont été observées dans les deux bras.
On estime que la Chine compte plus de 120 millions de patients atteints de CKD. L’anémie est l’une des complications fréquentes de la CKD, dont l’incidence augmente progressivement avec l’évolution de la maladie. Une enquête en Chine a montré que les prévalences de l’anémie chez les patients aux stades 1 à 5 de la CKD étaient respectivement de 22,0 %, 37,0 %, 45,4 %, 85,1 % et 98,2 %. Le taux d’atteinte de la cible (le taux d’Hb atteignant la valeur cible (110~120g / L)) a augmenté jusqu’à 51,5 % chez les patients atteints de CKD sous hémodialyse présentant une anémie, mais n’est encore que de 8,2 % chez les patients anémiques atteints de CKD non dialysée. Le produit est administré par voie orale, ce qui devrait améliorer l’observance du traitement et répondre aux besoins thérapeutiques non satisfaits dans le domaine de l’anémie liée à la CKD.
L’approbation des comprimés de Desidustat renforcera encore le positionnement global du Groupe dans le domaine de la néphrologie et créera des synergies avec le médicament innovant déjà commercialisé Velphoro (Sucroferric Oxyhydroxide Chewable Tablets, indiqué dans l’hyperphosphatémie de la CKD).