La pilule expérimentale daraxonrasib double presque la survie dans un essai sur le cancer du pancréas avancé
Une pilule expérimentale appelée daraxonrasib a presque doublé la survie des patients atteints d'un cancer du pancréas avancé dans un essai clinique, marquant une avancée significative pour une maladie mortelle. Le médicament cible une protéine mutée auparavant considérée comme « indruggable » et a réduit le risque de décès de 60 % par rapport à la chimiothérapie.
Une nouvelle pilule appelée daraxonrasib a presque doublé le temps de survie des patients atteints d'un cancer du pancréas avancé dans un essai clinique randomisé, offrant une avancée majeure dans le traitement de l'un des cancers les plus mortels. Le médicament bloque une protéine mutée qui alimente la croissance tumorale dans plus de 90 % des cas de cancer du pancréas.
Dans l'étude, 500 patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique ayant cessé de répondre aux traitements antérieurs ont été assignés au hasard pour prendre la pilule quotidienne ou recevoir une chimiothérapie. Ceux qui ont pris daraxonrasib ont vécu en moyenne 13,2 mois contre 6,7 mois pour les receveurs de chimiothérapie, réduisant le risque de décès de 60 %. Les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine et présentés à la réunion de l'American Society for Clinical Oncology.
Les patients sous daraxonrasib ont présenté moins d'effets secondaires graves, principalement une éruption cutanée pouvant être sévère et des aphtes buccaux, et ont signalé moins de douleur et une meilleure qualité de vie à mesure que leurs tumeurs rétrécissaient. Les receveurs ont utilisé le médicament significativement plus longtemps que le groupe comparatif n'a poursuivi la chimiothérapie, et beaucoup l'utilisaient encore après l'analyse des données, ce qui signifie que l'écart de survie pourrait s'élargir alors que les chercheurs continuent de les suivre.
Le médicament cible les mutations de la famille des gènes RAS, en particulier les mutations KRAS qui sont essentielles pour alimenter le cancer du pancréas mais étaient longtemps considérées comme « indruggables ». Daraxonrasib utilise ce qui est essentiellement une « colle moléculaire » pour se lier à plusieurs sous-types de KRAS. Les chercheurs prévoient d'explorer s'il fonctionne mieux dans certains sous-types et de tester son utilisation plus tôt dans la maladie, y compris pour voir si la réduction tumorale pourrait permettre à plus de patients de se qualifier pour une intervention chirurgicale.
L'étude a été financée par le fabricant Revolution Medicines, et la Food and Drug Administration prévoit d'accélérer l'examen du médicament. La FDA autorise également un « accès élargi » au médicament expérimental pour les patients répondant à certains critères, et les oncologues ont été submergés de demandes alors que le programme d'accès spécial débute. Le médicament a attiré l'attention publique après qu'un ancien sénateur américain a décrit l'avoir pris et avoir ressenti moins de douleur.
Le cancer du pancréas est l'une des formes les plus mortelles, souvent détecté après s'être propagé à d'autres organes. L'American Cancer Society estime qu'environ 67 000 nouveaux cas seront diagnostiqués aux États-Unis cette année et que plus de 52 000 personnes mourront de la maladie. Le taux de survie globale à cinq ans est de 13 %.
Des spécialistes du cancer ont exprimé l'optimisme qu'il s'agisse d'un tournant dans la quête de nouvelles options, avec des dizaines de médicaments expérimentaux en développement. Les chercheurs ont déclaré que le médicament devrait devenir « une nouvelle norme de soins » pour le cancer du pancréas métastatique prétraité.