L’action d’uniQure chute après des commentaires de la FDA qui soulèvent des questions sur la voie d’examen d’AMT-130
L’action d’uniQure a fortement reculé après des commentaires de la FDA semblant mettre en cause la méthode d’administration invasive d’AMT-130, une thérapie contre la maladie de Huntington. Ces propos ont ravivé les craintes du marché quant au parcours réglementaire du traitement, malgré des données de phase I/II montrant un ralentissement de 75 % de la progression de la maladie à 36 mois.
L’action d’uniQure a chuté d’environ 28 % jeudi après que le commissaire de la FDA, Marty Makary, a semblé faire référence à la thérapie d’uniQure contre la maladie de Huntington, AMT-130, et depuis l’annonce, le titre a perdu plus de 65 % de sa valeur par rapport à ses récents sommets. Ses remarques, visant à défendre les récents rejets par l’agence de médicaments contre des maladies rares, comprenaient la description d’une procédure impliquant un « burr hole » percé dans le crâne pour administrer une thérapie, ce qui a soulevé des questions sur la méthode d’administration invasive d’AMT-130.
En avril, la société a obtenu pour AMT-130 une classification spéciale promettant un examen plus rapide. En septembre, elle a présenté des résultats intermédiaires montrant un ralentissement de 75 % de la progression de la maladie, et le plan consistait à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché d’un produit biologique (Biologics License Application) en 2026. Une réunion de type A avec la FDA était prévue début janvier afin de discuter de ce dépôt.
L’étude pivot a atteint son critère d’évaluation principal, montrant qu’AMT-130 à forte dose ralentissait de 75 % la progression de la maladie de Huntington à 36 mois par rapport aux témoins. L’effet a été confirmé sur un critère secondaire clé et étayé par des tendances favorables des biomarqueurs. Les données provenaient d’un essai de phase I/II.
Ces derniers mois, l’agence a promu un cadre permettant une approbation sur la base d’un mécanisme plausible pour les maladies ultra-rares lorsque les essais traditionnels ne sont pas réalisables. Cette approche exige des preuves substantielles de la plausibilité biologique d’une thérapie et de son engagement de la cible.
Avec une capitalisation boursière d’environ 1,44 milliard de dollars, l’action se négocie à un niveau nettement inférieur à ses récents sommets. Le mouvement de vente actuel reflète l’inquiétude du marché selon laquelle les commentaires de la FDA pourraient compliquer la trajectoire réglementaire d’une thérapie administrée au cerveau, alors même que la société se prépare à poursuivre le dialogue avec l’agence.