La FDA envoie une « Complete Response Letter » pour la demande de bitopertin de Disc Medicine dans l’EPP
La FDA a adressé une Complete Response Letter à Disc Medicine pour sa demande de bitopertin dans la protoporphyrie érythropoïétique, indiquant qu’elle ne peut approuver le dossier en l’état. L’agence remet en cause l’usage de critères de substitution dans la voie d’autorisation accélérée et recommande de viser une approbation traditionnelle fondée sur des critères cliniques.
La U.S. Food and Drug Administration a adressé à Disc Medicine une « Complete Response Letter » concernant sa New Drug Application pour le bitopertin, un traitement à l’étude pour la protoporphyrie érythropoïétique (EPP). Cette CRL indique que la FDA a terminé l’examen du dossier, mais ne peut pas l’approuver dans sa forme actuelle.
Le bitopertin était examiné en vue d’une autorisation accélérée (accelerated approval) et dans le cadre du programme pilote Commissioner's National Priority Voucher (CNPV). L’autorisation accélérée repose sur l’existence de preuves d’un effet sur le critère de substitution proposé (variation en % de la PPIX sans métal dans le sang total) et sur le fait que ce critère de substitution, y compris l’ampleur du changement, est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique.
La CRL du 13 février conseille à Disc de viser une autorisation traditionnelle du médicament contre la protoporphyrie érythropoïétique, fondée sur des critères d’évaluation cliniques. La lettre de réponse complète suggère que les difficultés de la voie d’autorisation accélérée pourraient être trop profondément ancrées pour être surmontées par le nouveau Commissioner's National Priority Voucher.
Vendredi, l’action Disc Medicine a clôturé en baisse de 21,9% à 55,95 $, après avoir chuté jusqu’à 39% à la suite de l’annonce de ce revers réglementaire. Cette évolution met en lumière les obstacles réglementaires auxquels se heurtent les entreprises pharmaceutiques qui cherchent à obtenir l’autorisation de nouvelles thérapies.