Precision BioSciences obtient la désignation « Fast Track » de la FDA pour la thérapie d’édition génomique PBGENE-DMD

Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL) a annoncé que la FDA a accordé la désignation « Fast Track » à PBGENE-DMD, une nouvelle thérapie d’édition génomique destinée à la dystrophie musculaire de Duchenne. Cette désignation fait suite à la récente autorisation IND (Investigational New Drug) obtenue par l’entreprise et soutient la dynamique de PBGENE-DMD en vue d’une évaluation clinique chez des garçons atteints de DMD.

PBGENE-DMD est une thérapie d’édition génomique first-in-class qui repose sur une approche d’excision génique, nettement distincte des traitements existants par microdystrophine et par saut d’exon. La thérapie est conçue pour potentiellement apporter une amélioration fonctionnelle musculaire durable chez les patients atteints de DMD présentant des mutations dans les exons 45-55, soit jusqu’à 60 % des garçons atteints de DMD. Un seul AAV code deux protéines ARCUS, conçues pour modifier de manière permanente l’ADN du patient au sein du gène de la dystrophine, aboutissant à l’expression naturelle d’une dystrophine fonctionnelle de longueur quasi complète.

Dans des études précliniques, PBGENE-DMD a montré sa capacité à cibler des types musculaires clés impliqués dans la progression de la DMD et a produit des améliorations fonctionnelles significatives et durables dans un modèle murin humanisé de DMD. PBGENE-DMD a restauré la production d’une dystrophine fonctionnelle de longueur quasi complète dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque, le diaphragme et divers groupes musculaires squelettiques clés. En outre, PBGENE-DMD a édité les cellules souches musculaires satellites, considérées comme essentielles à une durabilité à long terme et à une amélioration fonctionnelle soutenue.

L’étude de phase 1/2 FUNCTION-DMD devrait inclure des patients ambulatoires atteints de DMD âgés de 2 à 7 ans présentant des mutations entre les exons 45 et 55. L’objectif de l’étude FUNCTION-DMD est d’évaluer la sécurité, la tolérabilité et l’efficacité, y compris l’expression de la protéine dystrophine et les résultats fonctionnels chez des patients atteints de DMD. L’essai clinique est enregistré sur www.clinicaltrials.gov sous le numéro NCT07429240.

Precision BioSciences a également annoncé l’organisation d’un événement investisseurs consacré à la dystrophie musculaire de Duchenne, avec une session de questions-réponses en direct avec les investisseurs et les analystes à l’issue de la présentation formelle. Un enregistrement du webinaire sera accessible dans la rubrique Investors du site web de Precision après l’événement.

Par ailleurs, l’entreprise a annoncé une présentation lors de la 2026 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference. La présentation par poster, intitulée « PBGENE-DMD gene editing treatment leads to safe and long-term functional improvement in humanized DMD-disease mouse model » (Numéro de publication : 142M), présentera des données précliniques à l’appui du développement de la thérapie.