La FDA impose une suspension partielle à l’essai FREEDOM2-DM1 de PepGen

PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a imposé une suspension clinique partielle (partial clinical hold) à l’essai clinique de phase 2 FREEDOM2-DM1 de la société. Cette mesure est liée à des questions concernant des études de pharmacologie et de toxicologie précliniques précédemment soumises pour PGN-EDODM1, le traitement expérimental de la société contre la dystrophie myotonique de type 1.

La FDA n’a pas fait état de préoccupations concernant les données cliniques en aveugle issues de l’étude de phase 1 FREEDOM, précédemment soumises pour étayer le lancement de l’essai FREEDOM2 aux États-Unis. PepGen a indiqué qu’elle soumettait des analyses supplémentaires, y compris des données FREEDOM récemment désaveuglées, afin de répondre aux questions de la FDA.

Aucun patient américain n’a été inclus dans FREEDOM2. La société a reçu l’autorisation réglementaire d’initier FREEDOM2 en Corée du Sud, en Australie et en Nouvelle-Zélande. L’essai poursuit l’administration du traitement aux patients à 10 mg/kg au Canada et au Royaume-Uni, à la suite d’une recommandation du Data Safety Monitoring Board d’augmenter les doses.

PepGen a maintenu son calendrier de communication des données de la cohorte 5 mg/kg au premier trimestre 2026 et de la cohorte 10 mg/kg au second semestre 2026. Les patients des études FREEDOM et FREEDOM2 au Canada poursuivent dans une étude d’extension en ouvert, l’autorisation réglementaire ayant été obtenue pour le Royaume-Uni.

PGN-EDODM1 utilise la technologie Enhanced Delivery Oligonucleotide de la société pour délivrer un oligonucléotide thérapeutique conçu pour rétablir une fonction d’épissage normale de MBNL1, une protéine clé de l’épissage de l’ARN. La FDA a accordé au médicament les désignations Orphan Drug et Fast Track pour le traitement de la DM1.