La FDA autorisera désormais l'approbation des médicaments sur la base d'un seul essai pivot
La FDA va permettre aux promoteurs de médicaments de déposer une demande d'approbation avec un seul essai pivot au lieu de deux, marquant un changement significatif des normes réglementaires. Cette flexibilité s'appliquera aux approbations traditionnelles ainsi qu'aux désignations de programme révolutionnaire, aux approbations accélérées et aux voies d'examen prioritaire.
L'Administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments (FDA) autorisera les promoteurs à déposer une demande d'approbation de médicaments avec un seul essai pivot au lieu de deux, marquant un changement significatif des normes réglementaires. Un article publié dans le New England Journal of Medicine par le Dr Vinay Prasad, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research, et le Dr Marty Makary, responsable de la FDA, a confirmé ce changement dans les normes de la FDA.
Bien que la loi américaine soit en place depuis 1997, stipulant que l'approbation peut être basée sur une seule étude adéquate et bien contrôlée lorsqu'elle est soutenue par des preuves confirmatoires, la norme de la FDA a été de s'appuyer sur deux essais pivots. Selon les nouvelles directives, l'essai pivot unique devra toujours être combiné à des preuves confirmatoires, et le processus d'approbation mettra davantage l'accent sur les contrôles, les critères d'évaluation, la taille de l'effet et les protocoles statistiques.
L'article indique que cette mesure "réduira considérablement les coûts pour les promoteurs" et "accélérera la mise sur le marché des médicaments". Les estimations suggèrent que le coût d'un seul essai pivot peut varier de 30 à 150 millions de dollars. Makary et Prasad ajoutent qu'en réduisant les coûts en capital pour les développeurs de médicaments, cela devrait réduire "la justification des prix élevés et croissants des médicaments pour les Américains ordinaires".
Prasad et Makary reconnaissent que ces directives pourraient être critiquées comme si la FDA "assouplissait ses normes", mais les deux responsables ne sont pas d'accord. "Premièrement, la FDA n'a jamais été parfaite, et même avec une exigence par défaut de deux essais, la FDA a approuvé de nombreux produits qui se sont ensuite avérés présenter des problèmes de sécurité graves ou manquer d'efficacité", peut-on lire dans l'article.
Les deux responsables poursuivent : "Deuxièmement, comme nous le notons, le nombre d'études cliniques n'est pas une garantie contre des inférences valides si tous les autres aspects de la conception de l'essai sont déficients. Si le bras contrôle est de qualité inférieure, les critères d'évaluation douteux, le plan statistique généré a posteriori, la puissance inadéquate, ou tout ce qui précède, des conclusions erronées peuvent être atteintes même avec deux, trois ou quatre études."
Ils ajoutent qu'en se concentrant sur une seule étude, cela pourrait en fait améliorer les normes de la FDA et réduire les risques, car une plus grande attention sera portée sur cet essai unique. Il y aura des cas où deux essais seront toujours requis, par exemple, si une étude est considérée comme ayant un "mécanisme d'action nébuleux, pluripotent ou non spécifique ; si elle affecte un résultat labile, à court terme ou de substitution ; ou si un essai présente une limitation ou une déficience sous-jacente".
Bien qu'il y ait eu des cas où des médicaments ont été approuvés sur la base d'un seul essai pivot, Prasad et Makary ont déclaré qu'il y avait eu une "confusion" de la part des fabricants quant aux situations où cela aurait été acceptable, c'est pourquoi cette mesure est déployée pour toutes les thérapies. En plus des approbations traditionnelles, cette flexibilité s'appliquera aux désignations de programme révolutionnaire, aux approbations accélérées et aux voies d'examen prioritaire.