La FDA autorise l’essai clinique de la thérapie génique FOXG1 FRF-001
La U.S. Food and Drug Administration a approuvé une demande d’Investigational New Drug (IND) pour FRF-001, une thérapie génique virale visant le syndrome FOXG1 et développée à l’University at Buffalo. L’essai « first-in-human » sera sponsorisé de manière indépendante par la FOXG1 Research Foundation.
Un médicament développé à l’University at Buffalo pour traiter le syndrome FOXG1 a été autorisé par la U.S. Food and Drug Administration à entrer en essais cliniques. L’agence a approuvé une demande d’Investigational New Drug (IND) pour FRF-001, une thérapie génique virale conçue pour s’attaquer à la cause génétique sous-jacente du syndrome FOXG1, un trouble neurodéveloppemental rare caractérisé par des déficiences cognitives et physiques et par l’épilepsie.
FRF-001 a été mis au point par les biologistes de UB Soo-Kyung et Jae Lee, qui dirigent le FOXG1 Research Center à UB et dont la fille est née avec le syndrome FOXG1. Le traitement délivre une copie fonctionnelle du gène FOXG1 à l’aide d’un vecteur de virus adéno-associé 9 (AAV9), ce qui en fait la première thérapie de remplacement génique FOXG1 par AAV9.
Les Lee ont précédemment montré que leur traitement pouvait inverser certaines anomalies cérébrales chez des souris atteintes du syndrome FOXG1, y compris dans des régions du cerveau associées au langage, à la mémoire et à l’interaction sociale.
Le syndrome FOXG1 est causé par des mutations de Forkhead Box G1, l’un des gènes les plus importants pour le développement cérébral précoce. Cette mutation est rare — elle touche une personne sur 30 000 dans le monde — mais le gène a été associé aux troubles du spectre de l’autisme et à certains cancers, ce qui suggère que les thérapies ciblant FOXG1 pourraient être pertinentes pour des troubles plus fréquents.
Le prochain essai clinique « first-in-human » (première administration chez l’humain) sera mené sur plusieurs sites et est sponsorisé de manière indépendante par la FOXG1 Research Foundation. La fondation a déjà réuni 14,5 millions de dollars grâce à sa campagne « Yes, They Can » afin de faire avancer FRF-001 jusqu’aux essais cliniques chez les patients et, à terme, jusqu’à l’approbation réglementaire.
Selon la fondation, il s’agirait du premier cas où une fondation à but non lucratif dédiée à une maladie rare, dirigée par des parents, sponsorise de façon indépendante son propre essai clinique de thérapie génique international et multisite.
La fille des Lee a été diagnostiquée avec ce trouble en 2012, à l’âge de 2 ans. Le couple, dont les recherches antérieures portaient sur des gènes régulateurs maîtres, a depuis consacré sa carrière à l’étude de ce trouble. Ils ont rejoint UB en 2019 et ont lancé le FOXG1 Research Center à UB en 2024 grâce au soutien du UB Office of Research, Innovation and Economic Development, ainsi que de la FOXG1 Research Foundation.
Le développement de FRF-001 par les Lee a également été soutenu par les Business and Entrepreneur Partnerships de UB, notamment via le pilotage des démarches de brevetage du traitement, la négociation d’accords de licence et d’autres services d’accompagnement.