Novartis présente les données finales de l’essai ALIGN montrant que Vanrafia ralentit le déclin rénal dans la néphropathie à IgA

Novartis a annoncé les données finales de l’étude de phase III ALIGN, soulignant que Vanrafia (atrasentan) a ralenti le déclin de la fonction rénale chez des adultes atteints de néphropathie à immunoglobuline A (IgAN). Cet essai randomisé, mondial, en double aveugle, contrôlé par placebo et multicentrique a montré une différence de 2.39ml/min/1.73m² sur la variation du débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) par rapport à la valeur initiale, versus placebo, à la semaine 136, soit quatre semaines après l’arrêt du traitement.

Au total, 340 patients, tous avec une néphropathie à IgA confirmée par biopsie et une protéinurie totale initiale d’au moins 1g/jour malgré un traitement optimisé par inhibiteurs du système rénine-angiotensine (RAS), ont été randomisés pour recevoir soit Vanrafia par voie orale une fois par jour (0.75mg), soit un placebo, pendant près de 132 semaines. Les patients ont poursuivi tout au long de l’étude la dose maximale tolérée et stable d’inhibiteur du RAS.

Un groupe additionnel de 64 patients a reçu un inhibiteur du co-transporteur sodium-glucose 2 (SGLT2) avec un inhibiteur du RAS pendant au moins 12 semaines.

Le critère principal d’efficacité pour l’analyse intermédiaire (chez 270 patients) était la variation de la protéinurie, mesurée par le ratio protéine/créatinine urinaire sur 24 heures (UPCR), entre l’inclusion et la semaine 36. Le critère secondaire clé pour l’analyse finale était la variation de l’eGFR entre l’inclusion et la semaine 136.

Des résultats cliniquement significatifs ont été observés pour la variation de l’eGFR par rapport à la valeur initiale à la fin du traitement (semaine 132), y compris chez les patients recevant également des inhibiteurs de SGLT2. À la semaine 132, la variation de l’eGFR par rapport à la valeur initiale versus placebo était de 2.59ml/min/1.73m².

Le responsable mondial de l’unité de développement cardiovasculaire, rénal et métabolique a déclaré : « Les maladies progressives et complexes telles que l’IgAN créent un besoin urgent de médicaments capables de cibler les différents moteurs de la maladie. Vanrafia peut s’intégrer sans difficulté aux schémas thérapeutiques existants des patients, avec un profil de sécurité constant. Nous nous réjouissons des résultats de l’essai de phase III ALIGN publiés aujourd’hui, qui s’ajoutent aux données de plus en plus nombreuses en faveur de Vanrafia comme thérapie potentiellement fondamentale pour ralentir le déclin de la fonction rénale. »

Novartis poursuit également le développement de son portefeuille plus large dans l’IgAN, notamment Fabhalta (iptacopan) et le composé expérimental zigakibart.

En décembre 2025, Novartis a rapporté des résultats positifs de l’essai de phase III VAYHIT2 évaluant ianalumab plus eltrombopag pour traiter des patients atteints de thrombopénie immunologique primaire (ITP) ayant déjà reçu un traitement par corticostéroïdes.