X4 Pharmaceuticals fait progresser son essai de Phase 3 pour le mavorixafor dans la neutropénie chronique et réduit ses coûts

X4 Pharmaceuticals donne la priorité à l'achèvement de l'essai de Phase 3 4WARD pour le mavorixafor dans la neutropénie chronique, avec un recrutement en bonne voie pour se terminer d'ici la fin du troisième trimestre 2026. La société a également reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne pour XOLREMDI® (mavorixafor) comme premier traitement autorisé pour le syndrome WHIM dans l'UE.

L'essai de Phase 3 4WARD recrute 176 patients selon une randomisation 1:1 versus placebo, avec des critères d'évaluation principaux composites comprenant l'augmentation du nombre absolu de neutrophiles (ANC) et la réduction des infections. La société a mis en œuvre des correctifs opérationnels pour stimuler le recrutement et vise un lancement en 2028 dans la neutropénie chronique.

La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché pour XOLREMDI® (mavorixafor) dans le syndrome WHIM au sein de l'Union européenne. La commercialisation en Europe sera assurée par Norgine plus tard cette année.

X4 a réduit ses coûts et ses effectifs au cours des six derniers mois, l'équipe de direction concentrant la société sur la réussite du programme de Phase 3. La société a dépriorisé la commercialisation active du mavorixafor dans le syndrome WHIM aux États-Unis, qualifiant l'indication d'« ultra-rare » et notant que la société « dépensait plus qu'elle ne générait de revenus ». La société continuera à fournir le médicament aux patients qui en ont besoin, mais a déclaré qu'il n'était « pas viable » de dépenser davantage de fonds commerciaux que les revenus générés par cette indication.

Le mavorixafor est un inhibiteur oral du CXCR4, présenté comme une alternative au G-CSF injectable, utilisé par environ 40 % des patients atteints de neutropénie chronique, mais qui présente des inconvénients tels qu'une administration sous-cutanée, des douleurs osseuses et un risque de transformation à long terme en leucémie. X4 estime la population de neutropénie chronique symptomatique à environ 15 000 patients aux États-Unis, avec une hypothèse de base de traitement d'environ un tiers — soit environ 5 000 patients — initialement en monothérapie. La société s'attend à un prix inférieur au niveau actuel du WHIM (~500 000 dollars), mais potentiellement encore élevé pour un traitement de maladie rare.

Sur le plan financier, X4 a déclaré une trésorerie de 233,7 millions de dollars au 31 mars 2026, offrant une visibilité financière jusqu'en 2028. Au premier trimestre 2026, les revenus ont diminué à 2,7 millions de dollars contre 28,8 millions de dollars au premier trimestre 2025 en raison des revenus de licence antérieurs, entraînant une perte nette de 20,2 millions de dollars, contre un bénéfice net de 0,3 million de dollars au premier trimestre 2025.