La FDA émet une lettre de réponse complète concernant bitopertin de Disc Medicine dans le traitement de l’EPP

Disc Medicine Inc a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration a émis une lettre de réponse complète (Complete Response Letter, CRL) le 13 février 2026 concernant la demande d’autorisation de mise sur le marché (New Drug Application, NDA) de bitopertin en tant que traitement des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (erythropoietic protoporphyria, EPP). Bitopertin faisait l’objet d’un examen en vue d’une autorisation accélérée et dans le cadre du programme pilote Commissioner's National Priority Voucher (CNPV).

L’autorisation accélérée repose sur l’existence de preuves d’un effet sur le critère de substitution proposé (% de variation du PPIX sans métal dans le sang total) et sur la probabilité raisonnable que ce critère de substitution proposé, y compris l’ampleur du changement, prédit un bénéfice clinique. Sur le premier point, la FDA a convenu que AURORA et BEACON apportaient des preuves suffisantes que bitopertin abaisse de manière significative le PPIX sans métal dans le sang total. Sur le second, sur la base de l’examen des résultats d’AURORA et de BEACON, la FDA a conclu que les essais n’ont pas mis en évidence d’association entre le pourcentage de variation du PPIX et les critères d’évaluation liés à l’exposition à la lumière du soleil, tels que mesurés dans les essais, malgré la forte plausibilité mécanistique et biologique étayant l’utilisation du biomarqueur PPIX dans la protoporphyrie. La FDA a indiqué que les résultats de l’étude APOLLO pourraient constituer des éléments de preuve à l’appui d’une autorisation traditionnelle.

Le président-directeur général a déclaré que l’entreprise est déterminée à mettre bitopertin à la disposition des patients, sachant à quel point cette thérapie potentiellement modificatrice de la maladie est cruciale pour la communauté EPP. Bien que les efforts visant à recourir à des voies accélérées pour rendre bitopertin rapidement доступible aux patients n’aient pas abouti, l’entreprise continue d’explorer toutes les options afin d’obtenir l’approbation de la FDA. La CRL retardera l’approbation potentielle de bitopertin, mais l’entreprise a confiance dans l’essai APOLLO en cours, pour lequel elle observe un enthousiasme remarquable de la part de la communauté EPP.

Disc estime que la question soulevée est facilement traitable, étant donné que l’étude APOLLO est déjà bien avancée, avec des données principales attendues au T4. Disc prévoit de demander une réunion de type A afin d’examiner son approche avec la FDA. Une réestimation en aveugle de la taille d’échantillon de l’étude APOLLO a été réalisée en janvier et aucune modification de la taille d’échantillon n’a été nécessaire sur la base de l’analyse statistique. Un enthousiasme important des patients et des médecins autour de l’essai APOLLO a permis à Disc d’achever l’inclusion des patients en mars 2026, plusieurs mois plus tôt que prévu. À l’issue d’APOLLO, Disc déposerait alors une réponse à la CRL et s’attend à une décision actualisée de la FDA d’ici mi-2027.

Disc dispose d’environ 791 millions de dollars au 31 décembre 2025 sous forme de trésorerie non auditée, équivalents de trésorerie et titres négociables, et maintient ses prévisions d’une visibilité financière jusqu’en 2029. Disc Medicine organisera un appel destiné aux investisseurs à 8 h (ET) le mardi 17 février pour discuter de ce résultat. Une copie de la CRL sera incluse dans un formulaire 8-K devant être déposé auprès de la Securities and Exchange Commission.

Bitopertin est un inhibiteur du transporteur de la glycine 1 (GlyT1) à administration orale, à un stade clinique et à l’état expérimental, conçu pour moduler la biosynthèse de l’hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les globules rouges en développement et il est nécessaire pour fournir une quantité suffisante de glycine à la biosynthèse de l’hème et soutenir l’érythropoïèse. Disc développe bitopertin comme traitement potentiel d’un éventail de maladies hématologiques, notamment les porphyries érythropoïétiques, où il pourrait devenir la première thérapie modificatrice de la maladie. Bitopertin a été étudié dans plusieurs essais cliniques chez des patients atteints d’EPP, notamment l’essai de phase 2 ouvert BEACON, l’essai de phase 2 AURORA en double aveugle, contrôlé par placebo, un essai d’extension ouvert HELIOS, et l’essai confirmatoire APOLLO de phase 3 en double aveugle, contrôlé par placebo.

Bitopertin est un agent à l’état expérimental et n’est approuvé comme traitement dans aucune juridiction dans le monde. Disc a obtenu les droits mondiaux sur bitopertin dans le cadre d’un accord de licence en mai 2021. Disc Medicine Inc est une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves.