Benitec présentera en mars les résultats de la thérapie génique BB-301 lors d’une conférence

Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) a annoncé que des résultats intermédiaires d’une étude clinique issus de son étude de traitement de phase 1b/2a de BB-301 seront présentés lors de la Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference le 9 mars 2026. La présentation sous forme de poster « late-breaking » comprendra les résultats de suivi à 12 mois des quatre premiers patients ayant terminé la cohorte 1, les résultats cliniques à 24 mois pour le premier patient de la cohorte 1, ainsi que des résultats intermédiaires pour le premier patient de la cohorte 2. L’étude inclut des patients atteints de dystrophie musculaire oculopharyngée (Oculopharyngeal Muscular Dystrophy, OPMD) présentant une dysphagie modérée.

Le poster, numéroté 501 LB et intitulé « Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301 », sera affiché au cours de plusieurs sessions de posters tout au long de la journée lors de la conférence à Orlando, en Floride. Les sessions de posters sont programmées de 10:15 à 10:45, de 12:00 à 1:30, de 3:30 à 4:00 et de 6:00 à 8:00 (heure de l’Est) dans le hall d’exposition.

Les quatre patients ayant terminé la cohorte 1 étaient tous des répondeurs formels à BB-301, montrant une réponse durable à BB-301 à l’issue de la période de suivi statistique de 12 mois. Au point de suivi à 24 mois après le traitement par BB-301, le patient 1 de la cohorte 1 a continué à démontrer des effets robustes modifiant l’évolution de la maladie. Le patient 1 a présenté des améliorations s’accentuant des résidus pharyngés post-déglutition, comparativement au dernier point temporel avant traitement et au point de suivi à 12 mois après traitement, selon l’évaluation par VFSS. Le patient 1 a également connu des améliorations s’accentuant de la charge totale des symptômes dysphagiques, évaluée par le SSQ.

Le premier patient de la cohorte 2 a été traité en toute sécurité avec la dose plus élevée de BB-301 au quatrième trimestre 2025, et une mise à jour des résultats cliniques intermédiaires de la cohorte 2 est prévue pour mi-2026.

BB-301 est une capside AAV9 modifiée exprimant un construit bifonctionnel qui favorise la co‑expression d’une Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) optimisée par codons et de deux petits ARN inhibiteurs dirigés contre la PABPN1 mutante. Les deux siRNA sont intégrés dans des ossatures de microARN afin de réduire au silence l’expression de la PABPN1 mutante défectueuse, tout en permettant l’expression de la PABPN1 optimisée par codons pour remplacer la forme mutante par une version fonctionnelle de la protéine.

La société prévoit d’échanger avec la FDA à la mi-2026 afin de confirmer le design de l’étude pivot de BB-301. En novembre 2025, la FDA a accordé à BB-301 la désignation Fast Track après examen de résultats cliniques intermédiaires positifs et de l’analyse propriétaire des répondeurs prévue pour être utilisée dans l’étude pivot de BB-301. BB-301 a reçu la désignation Orphan Drug de l’EMA, ainsi que les désignations Orphan Drug et Fast Track de la FDA.

Benitec Biopharma Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique basée à Hayward, en Californie, axée sur le développement de nouveaux médicaments génétiques. La plateforme propriétaire d’interférence ARN (RNA interference) dirigée par l’ADN, « Silence and Replace », associe l’interférence ARN à la thérapie génique afin de créer des médicaments qui facilitent simultanément la réduction au silence durable de gènes responsables de maladies et l’administration concomitante de gènes de remplacement de type sauvage (wildtype) après une administration unique du construit thérapeutique.