Zemcelpro obtient le statut NUB 1 en Allemagne, ouvrant la voie aux demandes de remboursement hospitalier
La thérapie cellulaire Zemcelpro (dorocubicel) d’ExCellThera a obtenu le statut NUB 1 en Allemagne, permettant aux hôpitaux de demander immédiatement un remboursement supplémentaire temporaire. Au total, 220 hôpitaux allemands ont manifesté leur intérêt pour proposer cette thérapie via le mécanisme NUB en 2026.
ExCellThera Inc., leader mondial de l’expansion des cellules souches sanguines et de la performance métabolique, et sa filiale détenue à 100 % Cordex Biologics ont annoncé que Zemcelpro (dorocubicel), également connu sous le nom d’UM171 Cell Therapy, s’est vu accorder une inscription au Statut 1 par le programme NUB (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden) en Allemagne. Cette désignation NUB permet aux hôpitaux de déposer immédiatement une demande de remboursement supplémentaire temporaire pour son utilisation, tandis que des voies de remboursement plus larges continuent d’être évaluées.
À noter que 220 hôpitaux à travers l’Allemagne ont exprimé leur intérêt pour accéder à Zemcelpro (dorocubicel) via le mécanisme NUB pour l’année civile 2026. La désignation NUB reconnaît que Zemcelpro (dorocubicel) est étayé par un ensemble de données cliniques pertinentes et en croissance.
Le CEO a déclaré que le Statut NUB 1 constitue une étape majeure et reflète à la fois le caractère innovant de Zemcelpro (dorocubicel) et son bénéfice pour répondre à un besoin médical non satisfait urgent en transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques. Selon son indication initiale, Zemcelpro (dorocubicel) est indiqué chez des patients atteints de cancers du sang mettant en jeu le pronostic vital et disposant d’options thérapeutiques limitées.
Zemcelpro (dorocubicel) a récemment reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la Commission européenne pour le traitement d’adultes atteints de maladies malignes hématologiques nécessitant une transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques après un conditionnement myéloablatif, et pour lesquels aucun autre type de cellules de donneur approprié n’est disponible.
Avec l’obtention du statut NUB pour Zemcelpro (dorocubicel), Cordex travaillera étroitement avec les principaux centres allemands de transplantation de cellules souches afin de soutenir les demandes NUB individuelles et d’élargir davantage l’adoption clinique. En parallèle, l’entreprise investira dans des registres post-commercialisation et dans la génération de données cliniques et médico-économiques afin de soutenir un remboursement à plus long terme et l’inclusion de Zemcelpro (dorocubicel) dans les recommandations cliniques. Ensemble, ces éléments renforcent l’assise commerciale de Zemcelpro (dorocubicel) en Allemagne et constituent un pont constructif vers un futur remboursement permanent dans le cadre du régime d’assurance maladie.
La disponibilité de Zemcelpro (dorocubicel) dans chaque pays européen dépend de plusieurs facteurs, notamment l’achèvement des procédures nationales de remboursement. Entre-temps, Cordex travaille en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales afin de permettre un accès précoce aux patients éligibles avant la finalisation du processus de remboursement, et coopérera avec les principaux centres de transplantation de cellules souches pour établir un réseau de centres de traitement en vue de l’administration future de Zemcelpro (dorocubicel).
Zemcelpro, également connu sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un nouveau produit de greffe de cellules souches hématopoïétiques cryoconservé comprenant deux composants, à savoir des cellules CD34+ expansées par UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non expansées, chacune dérivée de la même unité de sang de cordon.
Zemcelpro (dorocubicel), développé par Cordex, filiale détenue à 100 % d’ExCellThera, a été évalué chez 120 patients atteints de troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. Zemcelpro (dorocubicel) a reçu de la FDA les désignations Orphan Drug Designation et Advanced Therapy in Regenerative Medicine (RMAT), ainsi que de l’EMA l’Orphan Drug Designation, la classification Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) et la désignation Priority Medicine (PRIME).
Zemcelpro (dorocubicel) a été évalué dans des études de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës à haut et très haut risque et de syndromes myélodysplasiques, présentant des options de traitement limitées, une survie défavorable et un taux élevé de rechute selon les standards de soins actuels. Ces études incluent des patients avec une maladie réfractaire ou active, des patients nécessitant une seconde greffe, ainsi que des patients porteurs de mutations TP53 ou d’autres anomalies génétiques. Une étude pivot de phase 3 dans cette population de patients sera initiée dès que possible.
L’utilisation de Zemcelpro (dorocubicel) dans d’autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, fait également l’objet d’investigations.
D’autres dépôts réglementaires sont prévus pour Zemcelpro (dorocubicel) auprès d’autres autorités de santé, notamment aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni et en Suisse. Cordex recherche également activement des partenariats stratégiques afin de soutenir et d’accélérer la commercialisation de Zemcelpro (dorocubicel) en Europe et sur d’autres marchés internationaux.