CRISPR Therapeutics annonce une perte de 581,6 millions de dollars tout en faisant progresser son pipeline d'édition génique

CRISPR Therapeutics AG a publié son rapport 10-K 2025, détaillant des pertes financières significatives parallèlement à des avancées continues dans son pipeline thérapeutique d'édition génique. La société a rapporté une perte nette de 581,6 millions de dollars pour l'année, une augmentation par rapport à l'année précédente principalement due à des dépenses d'exploitation plus élevées et à une diminution des autres revenus, avec un chiffre d'affaires total de seulement 3,5 millions de dollars reflétant l'absence de revenus de collaboration reconnus en 2025.

La société a atteint un jalon significatif en 2023 avec l'approbation de CASGEVY, la première thérapie d'édition génique basée sur CRISPR, pour le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie transfusion-dépendante dans plusieurs pays dont les États-Unis, l'Union européenne et le Canada. Le portefeuille de produits de la société couvre des programmes thérapeutiques dans divers domaines de maladies, notamment l'oncologie, les maladies rares et la médecine régénérative.

CRISPR Therapeutics a établi un portefeuille diversifié de programmes thérapeutiques à travers quatre franchises principales : les hémoglobinopathies, les approches in vivo, les thérapies CAR T et la médecine régénérative, utilisant à la fois des techniques d'édition basées sur CRISPR ex vivo et in vivo. La société fait progresser les thérapies CAR T de nouvelle génération, notamment le zugocabtagene geleucel (zugo-cel), qui intègre de nouvelles modifications génétiques pour améliorer la puissance et réduire l'épuisement, ciblant les maladies auto-immunes et l'oncologie.

La société a développé une plateforme de premier plan pour l'édition génique in vivo, se concentrant sur les thérapies ciblant le foie utilisant des technologies de délivrance par nanoparticules lipidiques. Cela inclut des programmes de recherche comme CTX310 pour les maladies cardiovasculaires et CTX340 pour l'hypertension réfractaire. De plus, la société fait progresser des programmes cliniques basés sur le siRNA en collaboration avec Sirius Therapeutics, ciblant les maladies cardiovasculaires et thromboemboliques, avec CTX611 développé comme inhibiteur du FXI à action prolongée.

En médecine régénérative, la société fait progresser CTX213, un candidat produit de remplacement des cellules bêta sans dispositif pour le diabète de type 1, utilisant des modifications génétiques pour promouvoir l'évasion immunitaire et la fitness cellulaire. La société maintient des partenariats stratégiques avec Vertex Pharmaceuticals et Sirius Therapeutics pour élargir les applications thérapeutiques et accélérer le développement des programmes, incluant des collaborations sur les hémoglobinopathies, la mucoviscidose et les technologies siRNA.

Sur le plan financier, la société a rapporté une perte d'exploitation de 664,6 millions de dollars, principalement due à des dépenses d'exploitation accrues incluant les dépenses de recherche et développement acquises. Les autres revenus nets étaient de 86,6 millions de dollars, une diminution par rapport à l'année précédente due à des revenus d'intérêts plus faibles sur les liquidités, les équivalents de liquidités et les titres négociables. La société s'est engagée dans plusieurs activités de levée de capitaux, incluant des offres sur le marché et une offre directe enregistrée, levant des fonds significatifs pour soutenir ses opérations.

En 2025, la société a émis et vendu des actions ordinaires dans le cadre des programmes ATM 2021 et 2025, générant des produits nets de 397,3 millions de dollars. De plus, un accord d'émission d'actions avec Sirius Therapeutics a abouti à l'émission de 1 842 105 actions ordinaires comme contrepartie partielle pour une collaboration stratégique. La société prévoit de continuer à subir des pertes alors qu'elle investit dans la recherche et le développement et cherche des approbations réglementaires pour ses candidats produits, anticipant que ses liquidités, équivalents de liquidités et titres négociables existants financeront ses opérations pendant au moins les 24 prochains mois.

La société se concentre sur l'innovation de modalités d'édition de nouvelle génération, comme la plateforme d'édition SyNTase propriétaire, pour améliorer l'efficacité et la précision de la correction génique, visant à étendre le potentiel des thérapeutiques basées sur les gènes. Basée à Zoug, en Suisse, CRISPR Therapeutics développe des médicaments transformateurs basés sur les gènes pour des maladies graves grâce à sa plateforme CRISPR/Cas9 propriétaire, qui permet des modifications précises de l'ADN génomique en utilisant la technologie d'édition génique.