CRISPR Therapeutics, 2025년 5816억원 손실 기록하며 유전자 편집 파이프라인 지속 발전

CRISPR Therapeutics AG는 2025년 10-K 보고서를 발표하며 유전자 편집 치료 파이프라인의 지속적인 발전과 함께 상당한 재무 손실을 상세히 설명했다. 회사는 해당 연도에 5억8160만 달러의 순손실을 보고했으며, 이는 주로 높아진 운영 비용과 기타 수입 감소로 인해 전년 대비 증가한 수치다. 총 수익은 350만 달러에 불과했으며, 이는 2025년에 인정된 협업 수익이 없음을 반영한다.

회사는 2023년 미국, 유럽연합, 캐나다를 포함한 여러 국가에서 중증 겸상적혈구빈혈증과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈증 치료를 위한 최초의 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 CASGEVY의 승인을 달성하며 중요한 이정표를 세웠다. 회사의 제품 포트폴리오는 종양학, 희귀질환, 재생의학을 포함한 다양한 질병 분야의 치료 프로그램을 아우른다.

CRISPR Therapeutics는 헤모글로빈병증, 생체 내 접근법, CAR T 세포 치료제, 재생의학이라는 네 가지 핵심 프랜차이즈에 걸쳐 다양한 치료 프로그램 포트폴리오를 구축했으며, 생체 외 및 생체 내 CRISPR 기반 편집 기술을 모두 활용하고 있다. 회사는 자가면역 질환과 종양학을 표적으로 하는 zugocabtagene geleucel(zugo-cel)을 포함한 차세대 CAR T 세포 치료제를 발전시키고 있으며, 이 치료제는 효능을 강화하고 소진을 줄이기 위한 새로운 유전자 편집을 통합한다.

회사는 지질 나노입자 전달 기술을 사용한 간 표적 치료제에 초점을 맞춘 생체 내 유전자 편집을 위한 선도적인 플랫폼을 개발했다. 여기에는 심혈관 질환을 위한 CTX310과 난치성 고혈압을 위한 CTX340과 같은 연구 프로그램이 포함된다. 또한 회사는 Sirius Therapeutics와 협력하여 심혈관 및 혈전색전성 질환을 표적으로 하는 siRNA 기반 임상 단계 프로그램을 발전시키고 있으며, CTX611는 장기간 작용하는 FXI 억제제로 개발 중이다.

재생의학 분야에서 회사는 제1형 당뇨병을 위한 장치 없는 베타 세포 대체 후보물질인 CTX213을 발전시키고 있으며, 면역 회피와 세포 적합성을 촉진하기 위한 유전자 편집을 활용한다. 회사는 Vertex Pharmaceuticals 및 Sirius Therapeutics와의 전략적 파트너십을 유지하여 치료 적용 범위를 확대하고 프로그램 개발을 가속화하고 있으며, 여기에는 헤모글로빈병증, 낭포성 섬유증, siRNA 기술에 대한 협업이 포함된다.

재무적으로 회사는 획득한 연구개발 중인 프로세스 비용을 포함한 증가한 운영 비용으로 인해 6억6460만 달러의 영업 손실을 보고했다. 기타 수입(순)은 8660만 달러로, 현금, 현금성 자산, 유가증권에 대한 이자 수입이 낮아져 전년 대비 감소했다. 회사는 시장 공개와 등록 직접 공모를 포함한 여러 자본 조달 활동에 참여하며 운영을 지원하기 위한 상당한 자금을 조달했다.

2025년 회사는 2021년 및 2025년 ATM 프로그램에 따라 보통주를 발행 및 매각하여 3억9730만 달러의 순수익을 창출했다. 또한 Sirius Therapeutics와의 주식 발행 계약으로 전략적 협업에 대한 부분 대가로 1,842,105주의 보통주가 발행되었다. 회사는 연구개발에 투자하고 후보물질에 대한 규제 승인을 추구함에 따라 손실을 계속 발생시킬 것으로 예상하며, 기존 현금, 현금성 자산, 유가증권이 향후 최소 24개월 동안 운영을 자금 지원할 것으로 예상한다.

회사는 자체 개발한 SyNTase 편집 플랫폼과 같은 차세대 편집 양식을 혁신하여 유전자 교정 효율과 정밀도를 향상시키는 데 집중하고 있으며, 이를 통해 유전자 기반 치료제의 잠재력을 확장하는 것을 목표로 하고 있다. 스위스 추크에 본사를 둔 CRISPR Therapeutics는 자체 CRISPR/Cas9 플랫폼을 통해 심각한 질병에 대한 변혁적인 유전자 기반 의약품을 개발하고 있으며, 이 플랫폼은 유전자 편집 기술을 활용하여 게놈 DNA에 정밀한 변화를 가할 수 있게 한다.