CRISPR Therapeutics公布2025年亏损5.816亿美元，基因编辑管线持续推进

CRISPR Therapeutics AG已发布其2025年10-K报告，详细说明了在基因编辑治疗管线持续进展的同时，公司面临的重大财务亏损。公司报告全年净亏损5.816亿美元，较上年有所增加，主要原因是运营费用增加和其他收入减少，总营收仅为350万美元，反映出2025年未确认任何合作收入。

公司在2023年实现了一个重要里程碑，CASGEVY获得批准，这是首个基于CRISPR的基因编辑疗法，用于治疗严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，在包括美国、欧盟和加拿大在内的多个国家获批。公司的产品组合涵盖多个疾病领域的治疗项目，包括肿瘤学、罕见病和再生医学。

CRISPR Therapeutics已在四个核心领域建立了多样化的治疗项目组合：血红蛋白病、体内方法、CAR T细胞疗法和再生医学，利用体外和体内基于CRISPR的编辑技术。公司正在推进下一代CAR T细胞疗法，包括zugocabtagene geleucel（zugo-cel），该疗法整合了新型基因编辑以增强效力并减少耗竭，针对自身免疫性疾病和肿瘤学。

公司已开发出领先的体内基因编辑平台，专注于使用脂质纳米颗粒递送技术的肝脏靶向疗法。这包括研究性项目，如用于心血管疾病的CTX310和用于难治性高血压的CTX340。此外，公司正在推进与Sirius Therapeutics合作的基于siRNA的临床阶段项目，针对心血管和血栓栓塞性疾病，其中CTX311正在开发为长效FXI抑制剂。

在再生医学领域，公司正在推进CTX213，这是一种用于1型糖尿病的无器械β细胞替代候选产品，利用基因编辑促进免疫逃逸和细胞适应性。公司与Vertex Pharmaceuticals和Sirius Therapeutics保持战略合作伙伴关系，以扩大治疗应用并加速项目开发，包括在血红蛋白病、囊性纤维化和siRNA技术方面的合作。

财务方面，公司报告运营亏损6.646亿美元，主要原因是运营费用增加，包括收购的在研研发费用。其他净收入为8660万美元，较上年减少，原因是现金、现金等价物和有价证券的利息收入降低。公司参与了多项资本筹集活动，包括市场发行和注册直接发行，筹集了大量资金以支持其运营。

2025年，公司根据2021年和2025年ATM计划发行并出售普通股，获得净收益3.973亿美元。此外，与Sirius Therapeutics的股份发行协议导致发行了1,842,105股普通股，作为战略合作的部分对价。公司预计将继续产生亏损，因为其在研发方面进行投资并为其候选产品寻求监管批准，预计其现有现金、现金等价物和有价证券将为其运营提供至少未来24个月的资金支持。

公司专注于创新下一代编辑模式，如专有的SyNTase编辑平台，以提高基因校正效率和精确度，旨在扩大基于基因的治疗潜力。总部位于瑞士楚格的CRISPR Therapeutics通过其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的变革性基因药物，该平台允许通过基因编辑技术对基因组DNA进行精确改变。