CRISPRセラピューティクス、5億8160万ドルの損失を報告しながら遺伝子編集パイプラインを前進

CRISPRセラピューティクスAGは2025年10-K報告書を発表し、遺伝子編集治療パイプラインの継続的な進展と並行して、重要な財務的損失を詳細に報告した。同社は年間で5億8160万ドルの純損失を報告し、これは主に高い運営費用とその他の収入の減少による前年からの増加であり、総収益はわずか350万ドルで、2025年に認識された共同研究収益はなかった。

同社は2023年に重要なマイルストーンを達成し、米国、欧州連合、カナダを含む複数の国で、重症鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアの治療に対する初のCRISPRベース遺伝子編集療法CASGEVYの承認を得た。同社の製品ポートフォリオは、腫瘍学、希少疾患、再生医療を含む様々な疾患領域にわたる治療プログラムを網羅している。

CRISPRセラピューティクスは、ヘモグロビン異常症、in vivoアプローチ、CAR T細胞療法、再生医療の4つのコアフランチャイズにわたる多様な治療プログラムのポートフォリオを確立しており、ex vivoとin vivoの両方のCRISPRベース編集技術を活用している。同社は、自己免疫疾患と腫瘍学を標的とする、効力を高め疲弊を減らすための新規遺伝子編集を組み込んだ**zugocabtagene geleucel (zugo-cel)**を含む次世代CAR T細胞療法を前進させている。

同社は、脂質ナノ粒子送達技術を使用した肝臓標的療法に焦点を当てたin vivo遺伝子編集の主要プラットフォームを開発した。これには、心血管疾患に対するCTX310や難治性高血圧に対するCTX340などの研究プログラムが含まれる。さらに、同社はSirius Therapeuticsとの共同研究で、心血管疾患と血栓塞栓性疾患を標的とするsiRNAベースの臨床段階プログラムを前進させており、CTX611は長期間作用するFXI阻害剤として開発されている。

再生医療では、同社は1型糖尿病に対するデバイス不要のベータ細胞置換製品候補であるCTX213を前進させており、免疫回避と細胞適応性を促進するための遺伝子編集を活用している。同社は、ヘモグロビン異常症、嚢胞性線維症、siRNA技術に関する共同研究を含む治療応用を広げ、プログラム開発を加速するために、Vertex PharmaceuticalsとSirius Therapeuticsとの戦略的パートナーシップを維持している。

財務的には、同社は取得した研究開発中のプロセス費用を含む増加した運営費用により、6億6460万ドルの営業損失を報告した。その他の純収益は8660万ドルで、現金、現金同等物、有価証券で得られる利息収入の減少により前年から減少した。同社は、事業を支えるために重要な資金を調達するため、ATMオファリングと登録直接オファリングを含む複数の資本調達活動に従事している。

2025年、同社は2021年と2025年のATMプログラムの下で普通株式を発行・売却し、3億9730万ドルの正味収入を生み出した。さらに、Sirius Therapeuticsとの株式発行契約により、戦略的共同研究の一部対価として1,842,105株の普通株式が発行された。同社は、研究開発への投資と製品候補の規制承認を求める中で損失を継続的に計上すると予想しており、既存の現金、現金同等物、有価証券が少なくとも今後24ヶ月間の事業資金を賄うと見込んでいる。

同社は、遺伝子修正効率と精度を高め、遺伝子ベース治療薬の可能性を拡大することを目指し、独自のSyNTase編集プラットフォームなどの次世代編集モダリティの革新に焦点を当てている。スイス・ツークに本社を置くCRISPRセラピューティクスは、遺伝子編集技術を採用してゲノムDNAに正確な変更を加えることを可能にする独自のCRISPR/Cas9プラットフォームを通じて、重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベース医薬品を開発している。