CRISPR Therapeutics Reporta Pérdida de $581.6 Millones y Avanza en su Pipeline de Edición Genética

CRISPR Therapeutics AG ha publicado su informe 10-K de 2025, detallando pérdidas financieras significativas junto con avances continuos en su pipeline terapéutico de edición genética. La compañía reportó una pérdida neta de $581.6 millones para el año, un aumento respecto al año anterior principalmente debido a mayores gastos operativos y una disminución en otros ingresos, con ingresos totales de solo $3.5 millones que reflejan ningún ingreso por colaboración reconocido en 2025.

La compañía alcanzó un hito significativo en 2023 con la aprobación de CASGEVY, la primera terapia de edición genética basada en CRISPR, para el tratamiento de anemia falciforme severa y beta talasemia dependiente de transfusiones en múltiples países, incluidos Estados Unidos, la Unión Europea y Canadá. El portafolio de productos de la compañía abarca programas terapéuticos en diversas áreas de enfermedades, incluyendo oncología, enfermedades raras y medicina regenerativa.

CRISPR Therapeutics ha establecido un portafolio diverso de programas terapéuticos en cuatro franquicias principales: hemoglobinopatías, enfoques in vivo, terapias de células CAR T y medicina regenerativa, utilizando técnicas de edición basadas en CRISPR tanto ex vivo como in vivo. La compañía está progresando en terapias de células CAR T de próxima generación, incluyendo zugocabtagene geleucel (zugo-cel), que incorpora nuevas ediciones genéticas para mejorar la potencia y reducir el agotamiento, dirigida a enfermedades autoinmunes y oncología.

La compañía ha desarrollado una plataforma líder para la edición genética in vivo, enfocándose en terapias dirigidas al hígado utilizando tecnologías de administración de nanopartículas lipídicas. Esto incluye programas de investigación como CTX310 para enfermedades cardiovasculares y CTX340 para hipertensión refractaria. Además, la compañía está avanzando en programas clínicos basados en siRNA en colaboración con Sirius Therapeutics, dirigidos a enfermedades cardiovasculares y tromboembólicas, con CTX611 siendo desarrollado como un inhibidor de FXI de acción prolongada.

En medicina regenerativa, la compañía está avanzando en CTX213, un candidato a producto de reemplazo de células beta sin dispositivo para diabetes tipo 1, utilizando ediciones genéticas para promover la evasión inmune y la aptitud celular. La compañía mantiene asociaciones estratégicas con Vertex Pharmaceuticals y Sirius Therapeutics para ampliar las aplicaciones terapéuticas y acelerar el desarrollo de programas, incluyendo colaboraciones en hemoglobinopatías, fibrosis quística y tecnologías siRNA.

Financieramente, la compañía reportó una pérdida de operaciones de $664.6 millones, impulsada por mayores gastos operativos, incluyendo gastos de investigación y desarrollo en proceso adquiridos. Otros ingresos, netos fueron $86.6 millones, una disminución respecto al año anterior debido a menores ingresos por intereses obtenidos sobre efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables. La compañía ha participado en múltiples actividades de recaudación de capital, incluyendo ofertas en el mercado y una oferta directa registrada, recaudando fondos significativos para respaldar sus operaciones.

En 2025, la compañía emitió y vendió acciones comunes bajo los programas ATM de 2021 y 2025, generando ingresos netos de $397.3 millones. Además, un acuerdo de emisión de acciones con Sirius Therapeutics resultó en la emisión de 1,842,105 acciones comunes como contraprestación parcial por una colaboración estratégica. La compañía espera continuar incurriendo en pérdidas a medida que invierte en investigación y desarrollo y busca aprobaciones regulatorias para sus candidatos a productos, anticipando que su efectivo existente, equivalentes de efectivo y valores negociables financiarán sus operaciones durante al menos los próximos 24 meses.

La compañía se enfoca en innovar modalidades de edición de próxima generación, como la plataforma de edición SyNTase propietaria, para mejorar la eficiencia y precisión de la corrección genética, con el objetivo de expandir el potencial de las terapias basadas en genes. Con sede en Zug, Suiza, CRISPR Therapeutics desarrolla medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades graves a través de su plataforma propietaria CRISPR/Cas9, que permite cambios precisos en el ADN genómico mediante el empleo de tecnología de edición genética.