CRISPR Therapeutics meldet Verlust von 581,6 Millionen US-Dollar und treibt Gen-Editierungspipeline voran

CRISPR Therapeutics AG hat seinen 10-K-Bericht für 2025 veröffentlicht, der erhebliche finanzielle Verluste bei gleichzeitigen Fortschritten in seiner Gen-Editierungstherapiepipeline detailliert. Das Unternehmen meldete für das Jahr einen Nettoverlust von 581,6 Millionen US-Dollar, ein Anstieg gegenüber dem Vorjahr, der hauptsächlich auf höhere Betriebsausgaben und einen Rückgang anderer Erträge zurückzuführen ist, bei einem Gesamtumsatz von nur 3,5 Millionen US-Dollar, was darauf zurückzuführen ist, dass 2025 keine Kooperationserlöse erzielt wurden.

Das Unternehmen erreichte 2023 einen bedeutenden Meilenstein mit der Zulassung von CASGEVY, der ersten CRISPR-basierten Gen-Editierungstherapie, zur Behandlung von schwerer Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie in mehreren Ländern, darunter den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und Kanada. Das Produktportfolio des Unternehmens umfasst therapeutische Programme in verschiedenen Krankheitsbereichen, einschließlich Onkologie, seltene Erkrankungen und regenerative Medizin.

CRISPR Therapeutics hat ein vielfältiges Portfolio therapeutischer Programme in vier Kernbereichen etabliert: Hämoglobinopathien, in-vivo-Ansätze, CAR-T-Zelltherapien und regenerative Medizin, wobei sowohl ex-vivo- als auch in-vivo-CRISPR-basierte Editierungstechniken eingesetzt werden. Das Unternehmen entwickelt CAR-T-Zelltherapien der nächsten Generation, darunter zugocabtagene geleucel (zugo-cel), das neuartige Gen-Editierungen zur Steigerung der Wirksamkeit und Verringerung der Erschöpfung integriert und auf Autoimmunerkrankungen und Onkologie abzielt.

Das Unternehmen hat eine führende Plattform für in-vivo-Gen-Editierung entwickelt, die sich auf lebergerichtete Therapien unter Verwendung von Lipid-Nanopartikel-Transportsystemen konzentriert. Dazu gehören Forschungsprogramme wie CTX310 für kardiovaskuläre Erkrankungen und CTX340 für therapieresistenten Bluthochdruck. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen in Zusammenarbeit mit Sirius Therapeutics klinische siRNA-basierte Programme, die auf kardiovaskuläre und thromboembolische Erkrankungen abzielen, wobei CTX611 als langwirksamer FXI-Inhibitor entwickelt wird.

In der regenerativen Medizin entwickelt das Unternehmen CTX213, ein gerätefreies Beta-Zell-Ersatzprodukt für Typ-1-Diabetes, das Gen-Editierungen zur Förderung der Immunumgehung und Zellfitness nutzt. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Vertex Pharmaceuticals und Sirius Therapeutics, um therapeutische Anwendungen zu erweitern und die Programmentwicklung zu beschleunigen, einschließlich Kooperationen zu Hämoglobinopathien, Mukoviszidose und siRNA-Technologien.

Finanziell meldete das Unternehmen einen Betriebsverlust von 664,6 Millionen US-Dollar, verursacht durch erhöhte Betriebsausgaben, einschließlich erworbener Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen. Andere Erträge, netto, beliefen sich auf 86,6 Millionen US-Dollar, ein Rückgang gegenüber dem Vorjahr aufgrund niedrigerer Zinserträge aus Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren. Das Unternehmen hat mehrere Kapitalbeschaffungsaktivitäten durchgeführt, einschließlich At-the-Market-Angeboten und einem registrierten Direktangebot, um erhebliche Mittel zur Unterstützung seiner Geschäftstätigkeit zu beschaffen.

Im Jahr 2025 emittierte und verkaufte das Unternehmen Stammaktien im Rahmen der ATM-Programme 2021 und 2025 und erzielte Nettoerlöse von 397,3 Millionen US-Dollar. Darüber hinaus führte eine Aktienemissionsvereinbarung mit Sirius Therapeutics zur Ausgabe von 1.842.105 Stammaktien als Teilzahlung für eine strategische Zusammenarbeit. Das Unternehmen erwartet, weiterhin Verluste zu verzeichnen, da es in Forschung und Entwicklung investiert und regulatorische Zulassungen für seine Produktkandidaten anstrebt, und geht davon aus, dass seine bestehenden Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähigen Wertpapiere seine Geschäftstätigkeit für mindestens die nächsten 24 Monate finanzieren werden.

Das Unternehmen konzentriert sich auf die Innovation von Editierungsmodalitäten der nächsten Generation, wie die proprietäre SyNTase-Editierungsplattform, um die Effizienz und Präzision der Genkorrektur zu verbessern und das Potenzial genbasierter Therapeutika zu erweitern. Mit Hauptsitz in Zug, Schweiz, entwickelt CRISPR Therapeutics transformative genbasierte Medikamente für schwere Erkrankungen durch seine proprietäre CRISPR/Cas9-Plattform, die präzise Veränderungen an genomischer DNA durch den Einsatz von Gen-Editierungstechnologie ermöglicht.