CRISPR Therapeutics Reporta Prejuízo de US$ 581,6 Milhões e Avança com Pipeline de Edição Genética

A CRISPR Therapeutics AG divulgou seu relatório 10-K de 2025, detalhando perdas financeiras significativas juntamente com avanços contínuos em seu pipeline terapêutico de edição genética. A empresa reportou um prejuízo líquido de US$ 581,6 milhões para o ano, um aumento em relação ao ano anterior, principalmente devido a maiores despesas operacionais e uma diminuição em outras receitas, com receita total de apenas US$ 3,5 milhões, refletindo nenhuma receita de colaboração reconhecida em 2025.

A empresa alcançou um marco significativo em 2023 com a aprovação do CASGEVY, a primeira terapia de edição genética baseada em CRISPR, para o tratamento de doença falciforme grave e beta talassemia dependente de transfusão em vários países, incluindo Estados Unidos, União Europeia e Canadá. O portfólio de produtos da empresa abrange programas terapêuticos em várias áreas de doenças, incluindo oncologia, doenças raras e medicina regenerativa.

A CRISPR Therapeutics estabeleceu um portfólio diversificado de programas terapêuticos em quatro franquias principais: hemoglobinopatias, abordagens in vivo, terapias de células T CAR e medicina regenerativa, utilizando técnicas de edição baseadas em CRISPR tanto ex vivo quanto in vivo. A empresa está progredindo com terapias de células T CAR de próxima geração, incluindo zugocabtagene geleucel (zugo-cel), que incorpora novas edições genéticas para aumentar a potência e reduzir a exaustão, direcionada a doenças autoimunes e oncologia.

A empresa desenvolveu uma plataforma líder para edição genética in vivo, focando em terapias direcionadas ao fígado usando tecnologias de entrega por nanopartículas lipídicas. Isso inclui programas investigacionais como o CTX310 para doenças cardiovasculares e o CTX340 para hipertensão refratária. Além disso, a empresa está avançando com programas clínicos baseados em siRNA em colaboração com a Sirius Therapeutics, direcionados a doenças cardiovasculares e tromboembólicas, com o CTX611 sendo desenvolvido como um inibidor de FXI de longa duração.

Na medicina regenerativa, a empresa está avançando com o CTX213, um candidato a produto de reposição de células beta sem dispositivo para diabetes tipo 1, utilizando edições genéticas para promover evasão imunológica e aptidão celular. A empresa mantém parcerias estratégicas com a Vertex Pharmaceuticals e a Sirius Therapeutics para ampliar aplicações terapêuticas e acelerar o desenvolvimento de programas, incluindo colaborações em hemoglobinopatias, fibrose cística e tecnologias de siRNA.

Financeiramente, a empresa reportou uma perda operacional de US$ 664,6 milhões, impulsionada pelo aumento das despesas operacionais, incluindo despesas de pesquisa e desenvolvimento em processo adquiridas. Outras receitas líquidas foram de US$ 86,6 milhões, uma diminuição em relação ao ano anterior devido a menor receita de juros obtida sobre caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis. A empresa participou de múltiplas atividades de captação de capital, incluindo ofertas no mercado e uma oferta direta registrada, levantando fundos significativos para apoiar suas operações.

Em 2025, a empresa emitiu e vendeu ações ordinárias sob os programas ATM de 2021 e 2025, gerando receitas líquidas de US$ 397,3 milhões. Além disso, um acordo de emissão de ações com a Sirius Therapeutics resultou na emissão de 1.842.105 ações ordinárias como contrapartida parcial para uma colaboração estratégica. A empresa espera continuar incorrendo em perdas à medida que investe em pesquisa e desenvolvimento e busca aprovações regulatórias para seus candidatos a produtos, antecipando que seu caixa existente, equivalentes de caixa e títulos negociáveis financiarão suas operações por pelo menos os próximos 24 meses.

A empresa está focada em inovar modalidades de edição de próxima geração, como a plataforma de edição proprietária SyNTase, para aumentar a eficiência e precisão da correção genética, visando expandir o potencial das terapias baseadas em genes. Com sede em Zug, Suíça, a CRISPR Therapeutics desenvolve medicamentos transformadores baseados em genes para doenças graves por meio de sua plataforma proprietária CRISPR/Cas9, que permite alterações precisas no DNA genômico empregando tecnologia de edição genética.