Garetosmab de Regeneron recibe Revisión Prioritaria de la FDA para el raro trastorno óseo FOP
La FDA ha aceptado la solicitud BLA de Regeneron para garetosmab en el tratamiento de la fibrodysplasia ossificans progressiva, concediendo Revisión Prioritaria con una fecha objetivo de acción en agosto de 2026. La solicitud se apoya en datos del ensayo OPTIMA de Fase 3.
La U.S. Food and Drug Administration ha aceptado para Revisión Prioritaria la solicitud de licencia de productos biológicos (Biologics License Application, BLA) de garetosmab para el tratamiento de adultos con fibrodysplasia ossificans progressiva. La fecha objetivo de acción para la decisión de la FDA es agosto de 2026.
Garetosmab es un anticuerpo monoclonal que bloquea Activin A, una proteína que se descubrió como crítica en el desarrollo de lesiones de osificación heterotópica en personas con FOP. Si se aprueba, garetosmab sería el primer y único tratamiento disponible que ha demostrado reducir el número y el volumen de nuevas lesiones óseas heterotópicas en adultos con FOP.
La BLA está respaldada por resultados positivos de Fase 3 del estudio OPTIMA, que mostraron grandes reducciones de nuevas lesiones óseas heterotópicas y de su volumen frente a placebo. El ensayo de Fase 3 OPTIMA demostró una reducción del 94% en nuevas lesiones de OH con la dosis de 3 mg/kg y una reducción del 90% en nuevas lesiones de OH con la dosis de 10 mg/kg. El ensayo también mostró una reducción superior al 99% en el volumen total medio de nuevas lesiones de OH.
El perfil de seguridad mostró reacciones adversas frecuentes, incluidas epistaxis y aumento del crecimiento del vello. Las reacciones adversas comunes que se produjeron en el 30% o más de los pacientes incluyeron epistaxis, hipertricosis, absceso y acné. Se notificaron acontecimientos adversos graves emergentes del tratamiento en 3 pacientes tratados con garetosmab.
La FOP es un trastorno genético implacable y ultrarraro en el que los músculos, tendones, ligamentos y otros tejidos conectivos son infiltrados progresivamente por una formación ósea anómala, un proceso conocido como OH, que provoca una disfunción significativa de estas estructuras y deformidad esquelética. La OH de la mandíbula, la columna, la cadera y la caja torácica puede dificultar hablar, comer, caminar o respirar, lo que conduce a pérdida de peso. Aproximadamente 900 pacientes están diagnosticados de FOP en todo el mundo.