La FDA acepta la BLA de garetosmab de Regeneron para FOP con Revisión Prioritaria
Regeneron informó que la FDA aceptó su BLA de garetosmab para fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) y concedió Revisión Prioritaria, con una decisión prevista para agosto de 2026. En fase 3 OPTIMA, garetosmab mostró reducciones marcadas de nuevas lesiones óseas frente a placebo.
Regeneron Pharmaceuticals anunció que su Biologics License Application (BLA) para garetosmab, un tratamiento para la fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), ha sido aceptada por la U.S. Food and Drug Administration y se le ha otorgado Priority Review. Se espera la decisión de la FDA para agosto de 2026. Garetosmab es un anticuerpo monoclonal dirigido a un trastorno genético ultrarraro sin terapias aprobadas.
La presentación de la BLA está respaldada por datos del ensayo de fase 3 OPTIMA en pacientes adultos. Los resultados informados a lo largo de 56 semanas incluyeron:
- Una reducción del 90% al 94% en nuevas lesiones óseas frente a placebo.
- Una reducción del 99% en el volumen total de formación ósea anormal en un análisis post-hoc.
Al neutralizar Activin A —una proteína central en el crecimiento óseo de la FOP—, garetosmab aborda la causa raíz de la enfermedad. La FOP suele conducir a una pérdida grave de movilidad, y el artículo indica una mediana de supervivencia de 56 años.
Regeneron indicó que tiene la intención de iniciar el ensayo OPTIMA 2 más adelante en 2026 para evaluar la seguridad y la eficacia en poblaciones pediátricas y adolescentes. La afección afecta aproximadamente a 1.000 personas en EE. UU. y Europa.
El 25 de febrero de 2026, Regeneron cerró con una subida del 1,57%. La acción se negoció con un volumen de $0,59 billion, situándose en el puesto 207 en actividad de negociación ese día.