Mesoblast y Satellos avanzan en los ensayos de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne
Mesoblast recibió la autorización de la FDA para iniciar un ensayo registracional de remestemcel-L-rknd en niños con distrofia muscular de Duchenne, mientras que Satellos comenzó la dosificación en el estudio BASECAMP de Fase 2 de SAT-3247. Los estudios están reclutando a niños de 5 a 9 años y de 7 a 9 años, respectivamente.
Mesoblast ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para iniciar un ensayo clínico registracional de remestemcel-L-rknd en niños con distrofia muscular de Duchenne, y ya ha comenzado la administración de dosis en un ensayo de Fase 2 de SAT-3247 en niños con la enfermedad. El estudio de Mesoblast tiene como objetivo reclutar a 76 niños de 5 a 9 años, mientras que el estudio BASECAMP de SAT-3247 busca incluir a 51 niños varones de 7 a 9 años que pueden caminar.
Mesoblast señaló que los participantes de su estudio serán asignados al azar para recibir infusiones de la terapia celular experimental o un placebo en siete ocasiones a lo largo de nueve meses. El objetivo principal del estudio es determinar si la terapia celular mejora el rendimiento en la prueba de tiempo para ponerse de pie, una medida estándar de la función motora. El estudio tendrá un diseño registracional, lo que significa que, si los resultados son positivos, Mesoblast espera utilizar los hallazgos como base para solicitar la aprobación de la terapia ante la FDA.
La autorización de la FDA para el ensayo en DMD se basó en parte en datos de seguridad que mostraron que la terapia fue generalmente bien tolerada en niños con enfermedad de injerto contra huésped. La decisión de la FDA también tuvo en cuenta datos preclínicos que indicaban eficacia en modelos de DMD. Remestemcel-L-rknd contiene células estromales mesenquimales derivadas de la médula ósea de donantes sanos y está aprobado por la FDA con el nombre Ryoncil para niños de 2 meses de edad en adelante con enfermedad aguda de injerto contra huésped de difícil tratamiento. Mesoblast dijo que colaborará con el grupo de defensa Parent Project Muscular Dystrophy para ayudar a identificar a los participantes del ensayo.
En el ensayo BASECAMP por separado, los participantes serán asignados al azar para tomar SAT-3247 en una de dos dosis, 60 o 120 mg, o un placebo, diariamente durante unos tres meses. Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SAT-3247, así como valorar el efecto de la terapia sobre la fuerza muscular, medida mediante dinamometría. La empresa indicó que el ensayo está diseñado para ser pivotal, lo que significa que unos resultados positivos podrían respaldar las solicitudes de aprobación regulatoria de SAT-3247.
Los pacientes que hayan recibido tratamientos como exon skippers, corticosteroides, Duvyzat y Elevidys pueden ser elegibles para BASECAMP. El estudio incluirá centros en varios países, y algunos centros en Estados Unidos ya han comenzado el reclutamiento. SAT-3247 busca restaurar la capacidad de las células madre musculares para producir nuevo tejido muscular sano.
Satellos llevó a cabo anteriormente un ensayo de Fase 1 que evaluó SAT-3247 en cinco adultos con DMD de 20 años o más, todos los cuales tenían una enfermedad relativamente avanzada al inicio del ensayo. Los resultados indicaron que la terapia produjo mejoras significativas en la función muscular, en particular una duplicación aproximada de la fuerza de prensión de los pacientes. Actualmente está en marcha un estudio a largo plazo para recopilar datos adicionales sobre el uso de la terapia en estos adultos.