Ultragenyx informa datos positivos a largo plazo de la terapia génica UX111 en el síndrome de Sanfilippo tipo A
Ultragenyx Pharmaceutical anunció datos clínicos positivos a largo plazo de la terapia génica UX111 para el síndrome de Sanfilippo tipo A, con hasta 8,5 años de seguimiento que muestran reducciones sostenidas de biomarcadores y mejoras funcionales. La empresa volvió a presentar su BLA ante la FDA en enero de 2026.
El 3 de febrero, Ultragenyx Pharmaceutical anunció datos positivos a largo plazo para UX111, una terapia génica en investigación mediante el vector AAV9 para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). Estos resultados demuestran reducciones sostenidas de heparán sulfato en el líquido cefalorraquídeo (CSF-HS) y mejoras significativas en la función clínica.
Con hasta 8,5 años de seguimiento, el estudio mostró que los niños tratados lograron una reducción mediana del 63,98 % en el CSF-HS y exhibieron una diferencia sin precedentes con respecto a los datos de la historia natural de la enfermedad, específicamente en lo que respecta a las habilidades cognitivas, comunicativas y motoras.
Los pacientes más jóvenes y aquellos con la enfermedad en estadios más tempranos mostraron los efectos terapéuticos más robustos, mientras que los niños de más edad conservaron habilidades funcionales críticas, como la comunicación verbal y la deambulación independiente, mucho más allá de la edad típica de deterioro que se observa en sus pares no tratados. El perfil de seguridad de UX111 sigue siendo favorable y bien tolerado.
Tras estos alentadores resultados, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) volvió a presentar su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) ante la FDA de los EE. UU. en enero de 2026, solicitando la aprobación acelerada de UX111. La presentación incluye los datos funcionales y de biomarcadores a largo plazo más recientes para respaldar el beneficio clínico de la terapia génica en diversas edades de pacientes y niveles de gravedad de la enfermedad. La empresa prevé un periodo de revisión de hasta seis meses según las directrices de la FDA, con una fecha de decisión prevista para el tercer trimestre de 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) es una empresa biofarmacéutica que identifica, adquiere, desarrolla y comercializa productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra-raras en América del Norte, América Latina, Europa, Oriente Medio, África y la región de Asia-Pacífico.