Ultragenyx recibe una carta de respuesta incompleta de la FDA para la terapia génica UX111 y anuncia una reestructuración

Ultragenyx Pharmaceutical recibió una carta de respuesta incompleta (IRL, Incomplete Response Letter) de la U.S. Food and Drug Administration en relación con su solicitud de comercialización re-presentada para UX111 (rebisufligene etisparvovec), una terapia génica AAV9 para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). La IRL solicita documentación adicional de respaldo relacionada con sus respuestas CMC (química, fabricación y controles) a la CRL, la cual la compañía aportará en una nueva re-presentación.

La compañía había re-presentado ante la FDA su Biologics License Application para UX111, lo que supone un paso regulatorio clave. La re-presentación incluye datos clínicos ampliados que muestran beneficios neurológicos sostenidos y mejoras en biomarcadores, junto con un perfil de seguridad adecuado para el síndrome de Sanfilippo tipo A, que no cuenta con terapias aprobadas. Los datos a largo plazo de UX111 en niños con síndrome de Sanfilippo tipo A mostraron reducciones sostenidas de biomarcadores y mejoras funcionales.

Ultragenyx informó ingresos del cuarto trimestre por 207 millones de dólares, frente a 165 millones de dólares hace un año, superando el consenso de 196,97 millones de dólares. La compañía reportó una pérdida del cuarto trimestre de 1,29 dólares por acción, por debajo del consenso de 1,14 dólares. Los ingresos de Crysvita fueron de 145 millones de dólares, los de Dojolvi alcanzaron 32 millones de dólares y las ventas de Evkeeza fueron de 17 millones de dólares.

La compañía anunció un plan de reestructuración estratégica que incluye una reducción del 10% de la plantilla, lo que afectará aproximadamente a 130 empleados. La reestructuración está diseñada para reducir los gastos operativos y alinear los recursos con las oportunidades de mayor impacto. La reducción significativa y la reinversión parcial de gastos, junto con el crecimiento planificado de los ingresos procedentes de lanzamientos de productos actuales y nuevos, están concebidos para mantener a la compañía en su camino hacia la rentabilidad en 2027.

Ultragenyx prevé ventas para el ejercicio fiscal 2026 de 730 millones a 760 millones de dólares, frente al consenso de 786,93 millones de dólares. Se espera que los ingresos de Crysvita se sitúen entre 500 millones y 520 millones de dólares, reflejando un crecimiento de la demanda global subyacente parcialmente compensado por el calendario previsto de los patrones de pedidos en Brasil. Se espera que los ingresos de Dojolvi sean de 100 millones a 110 millones de dólares.

En 2026, se espera que los gastos combinados de I+D y SG&A se mantengan planos o disminuyan en uno o pocos puntos porcentuales frente a 2025. Esto incluye el impacto de las reducciones de gasto y aproximadamente 50 millones de dólares en indemnizaciones por despido, fabricación y otros cargos de reestructuración no recurrentes. En 2027, se espera que los gastos de I+D disminuyan desde los niveles de 2025 en un 38%, o aproximadamente 280 millones de dólares, impulsados por la finalización de múltiples estudios de fase 3 y la reducción de los esfuerzos de investigación en etapas tempranas. En conjunto, se espera que en 2027 los gastos de I+D y SG&A disminuyan al menos un 15% frente a 2025.

El precio objetivo de Ultragenyx Pharmaceutical se fijó en 60 dólares, manteniendo una calificación de compra (Buy) para la acción. La estimación apunta a un potencial alcista prometedor de más del 155% respecto al nivel vigente. Se asignó una calificación de sobreponderar (Overweight) con un precio objetivo de 44 dólares, lo que implica un potencial alcista de más del 87%.

A 20,52 dólares frente a un objetivo consensuado de 59,75 dólares, el precio se sitúa aproximadamente un 66% por debajo de donde los analistas, en conjunto, lo proyectan. Las acciones de Ultragenyx Pharmaceutical cayeron un 10,21% hasta 21,10 dólares tras el anuncio de resultados y la actualización de la FDA.

Ultragenyx Pharmaceutical desarrolla terapias novedosas, con un enfoque en identificar, adquirir y comercializar productos para enfermedades genéticas raras y ultrarraras. Pone un fuerte énfasis en la terapia génica y abarca las distintas etapas de los ensayos clínicos. En la actualidad, la compañía está experimentando un elevado consumo de caja, con el objetivo de ser rentable a partir de 2027.