Ultragenyx se enfrenta a demandas por datos de ensayos mientras avanza la terapia génica UX111
Ultragenyx Pharmaceutical se enfrenta a múltiples demandas colectivas de accionistas por presuntas divulgaciones engañosas sobre datos de ensayos clínicos de fase III, al tiempo que presenta datos positivos a largo plazo de UX111. La empresa también reestructura su operación, recorta alrededor del 10% de su plantilla y reafirma su objetivo de rentabilidad para 2027.
Ultragenyx Pharmaceutical se enfrenta a múltiples demandas colectivas de accionistas vinculadas a acusaciones de divulgaciones engañosas sobre datos de ensayos clínicos de fase III. Las demandas se producen tras el anuncio de la compañía de ensayos de fase III fallidos para setrusumab, junto con un amplio plan de reestructuración que incluye despidos.
Al mismo tiempo, Ultragenyx informó datos positivos a largo plazo de su terapia génica en investigación UX111 y avanzó en sus presentaciones regulatorias. La compañía se centra en terapias para enfermedades raras y ultrarraras, un área en la que los resultados clínicos y las decisiones regulatorias pueden tener un gran impacto en las perspectivas de una empresa.
La compañía está recortando alrededor del 10% de su plantilla y reasignando el gasto a lo que denomina sus principales generadores de valor, al tiempo que informa mayores ingresos para 2025 y prevé un crecimiento adicional de los ingresos en 2026. Los datos positivos a largo plazo de UX111 y la nueva presentación ante la FDA sugieren que Ultragenyx sigue apostando por la terapia génica, un ámbito compartido con actores como Biomarin y Sarepta, donde la calidad de los datos clínicos y la confianza del regulador son cruciales.
La nueva presentación de la BLA para UX111 incluye datos clínicos ampliados que muestran beneficios neurológicos sostenidos y mejoras en biomarcadores. La presentación también incluye un perfil de seguridad adecuado para el síndrome de Sanfilippo tipo A, que no cuenta con ninguna terapia aprobada. Se espera que la revisión de la FDA se prolongue hasta la ventana de decisión de 2026.
Los ingresos alcanzaron los $673 millones en 2025, y la dirección proyecta entre $730 millones y $760 millones para 2026. Las pérdidas netas persistentes de $129 millones en el 4T 2025 y de $575 millones en el conjunto del año mantienen sobre la mesa las necesidades de financiación y la posible dilución si el crecimiento de los ingresos o los controles de costes no alcanzan lo previsto. La dirección reitera el objetivo de rentabilidad para 2027.
Múltiples demandas colectivas de accionistas vinculadas a los ensayos de setrusumab añaden riesgo legal y reputacional, y podrían distraer a la dirección en un momento en el que la ejecución regulatoria de UX111 y otros programas es crítica. La compañía está reenfocándose en menos programas, de mayor prioridad, como UX111 y otros activos en fase avanzada, incluidos DTX401 y GTX-102.
El precio objetivo para Ultragenyx Pharmaceutical se fijó en $60, lo que implica un potencial alcista prometedor de más del 155% respecto al nivel vigente. A Ultragenyx Pharmaceutical también se le asignó una calificación Overweight con un precio objetivo de $44, lo que supone un potencial alcista de más del 87%.
Ultragenyx Pharmaceutical desarrolla terapias novedosas, con un enfoque en identificar, adquirir y comercializar productos para enfermedades genéticas raras y ultrarraras. Pone un fuerte énfasis en la terapia génica y abarca las distintas fases de los ensayos clínicos. Actualmente, la compañía experimenta un elevado consumo de efectivo, con el objetivo de alcanzar la rentabilidad a partir de 2027.