Ultragenyx presenta los resultados del 4T de 2025 y vuelve a presentar ante la FDA la solicitud de terapia génica UX111
Ultragenyx informó ingresos en el 4T de 2025 por 207 millones de dólares, un 25% más interanual, y anunció una reducción del 10% de su plantilla como parte de una reestructuración estratégica. Además, la compañía volvió a presentar ante la FDA la solicitud BLA de su terapia génica UX111 tras datos clínicos positivos a largo plazo.
Ultragenyx Pharmaceutical informó una pérdida en el cuarto trimestre de 2025 de 1,29 dólares por acción, mayor que la estimación de consenso de una pérdida de 1,20. Los ingresos totales ascendieron a 207 millones de dólares en el trimestre reportado, un 25% más interanual, impulsados por mayores ventas de productos. La cifra superó la estimación de consenso de 203 millones de dólares.
El 3 de febrero, Ultragenyx anunció datos positivos a largo plazo de UX111, una terapia génica AAV9 en investigación para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), que demostró reducciones sostenidas del heparán sulfato en el líquido cefalorraquídeo (CSF-HS) y mejoras significativas en la función clínica. Con hasta 8,5 años de seguimiento, el estudio mostró que los niños tratados lograron una reducción mediana del 63,98% en CSF-HS y presentaron una separación sin precedentes respecto a los datos de historia natural, específicamente en lo relativo a habilidades cognitivas, de comunicación y motoras.
Los pacientes más jóvenes y aquellos con enfermedad en fase más temprana mostraron los efectos terapéuticos más robustos, mientras que los niños de mayor edad conservaron capacidades funcionales críticas, como la comunicación verbal y la deambulación independiente, mucho más allá de la edad típica de deterioro observada en sus pares no tratados. El perfil de seguridad de UX111 sigue siendo favorable y bien tolerado.
Tras estos resultados alentadores, Ultragenyx volvió a presentar su BLA (biologics license application) ante la FDA de EE. UU. en enero de 2026, con el objetivo de obtener una aprobación acelerada para UX111. La presentación incluye los datos funcionales y de biomarcadores más recientes a largo plazo para respaldar el beneficio clínico de la terapia génica en diferentes edades de los pacientes y grados de gravedad de la enfermedad. La compañía anticipa un periodo de revisión de hasta seis meses conforme a las directrices de la FDA, con una fecha de acción PDUFA prevista en el 3T de 2026. Sin embargo, la nueva presentación del BLA de UX111 recibió una carta de respuesta incompleta, lo que requiere la entrega rápida de documentación adicional de CMC antes de que la FDA continúe la revisión.
A principios de 2025, Ultragenyx afrontó un importante revés cuando la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) para su solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de UX111.
La compañía comercializa cuatro fármacos, a saber: Crysvita, Mepsevii, Dojolvi y Evkeeza. Crysvita está aprobado para tratar la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, un trastorno hereditario, y la osteomalacia inducida por tumores, una enfermedad ultrarrara. Mepsevii está aprobado para tratar la mucopolisacaridosis VII, también conocida como síndrome de Sly. Dojolvi está aprobado para tratar todas las formas de trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga. Evkeeza está indicado para la hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).
Los ingresos totales de Crysvita fueron de 145 millones de dólares, un 25% más interanual, impulsados por un aumento de la demanda en las indicaciones aprobadas. Los ingresos netos por producto de Crysvita en el cuarto trimestre de 2025 incluyeron 97 millones de dólares de Norteamérica, 40 millones de dólares de América Latina y Turquía, y 8 millones de dólares de Europa. Los ingresos por producto de Mepsevii aumentaron un 63% interanual hasta 13 millones de dólares en el trimestre reportado. Los ingresos por producto de Dojolvi fueron de 32 millones de dólares, un 3% más, impulsados por la demanda de nuevos pacientes. Evkeeza registró ventas de 17 millones de dólares en el cuarto trimestre, un 70% más, mientras Ultragenyx continúa lanzando el fármaco en sus territorios fuera de Estados Unidos.
En 2022, Ultragenyx anunció un acuerdo de licencia y colaboración con Regeneron Pharmaceuticals para Evkeeza, que está aprobado en múltiples geografías como una terapia “first-in-class” para usarse junto con la dieta y otras terapias reductoras del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en el tratamiento de adultos y adolescentes de 12 años o más con HoFH. Según el acuerdo, Ultragenyx obtuvo los derechos para desarrollar, comercializar y distribuir Evkeeza fuera de Estados Unidos. Las regiones incluyen el Espacio Económico Europeo. Sin embargo, Regeneron comercializa Evkeeza en exclusiva en Estados Unidos. Se logró el reembolso formal en todos los principales mercados de EMEA, atendiendo a aproximadamente 350 pacientes en 20 países.
Los gastos operativos de 321 millones de dólares en el trimestre aumentaron un 12% interanual debido a mayores inversiones en múltiples programas de la cartera en fase avanzada y a los costos de marketing de los fármacos aprobados. Los gastos operativos incluyeron gastos de investigación y desarrollo (I+D) de 203 millones de dólares (un 8% más), gastos de venta, generales y administrativos (SG&A) de 89 millones de dólares (un 9% más) y costo de ventas de 29 millones de dólares (un 71% más).
Los ingresos totales en 2025 fueron de 673 millones de dólares, un 20% más que los 560 millones registrados en 2024. La cifra quedó por debajo de la estimación de consenso de 675 millones de dólares. La pérdida neta por acción en 2025 fue de 5,83 dólares, menor que la pérdida de 6,29 dólares reportada en 2024. La cifra reportada fue mayor que la estimación de consenso de una pérdida de 5,71 dólares por acción. El efectivo neto utilizado en operaciones en 2025 fue de 466 millones de dólares.
Los ingresos de Crysvita totalizaron 481 millones de dólares en 2025, incluidos 275 millones de dólares de Norteamérica, 177 millones de dólares de América Latina y Turquía, y 29 millones de dólares de Europa, lo que representa un crecimiento interanual del 17%. Los ingresos de Dojolvi alcanzaron 96 millones de dólares en 2025, con un crecimiento interanual del 9%. Los ingresos de Evkeeza fueron de 59 millones de dólares en 2025, lo que refleja un crecimiento interanual del 84% atribuido a la demanda fuera de Estados Unidos. Los ingresos de Mepsevii totalizaron 37 millones de dólares en 2025, atendiendo a pacientes con una indicación ultrarrara. Los productos se distribuyeron en más de 35 países en 2025, y cada uno contribuyó a los ingresos anuales.
Ultragenyx prevé que los ingresos totales en 2026, excluyendo los posibles ingresos por lanzamientos de nuevos productos, se sitúen entre 730 millones y 760 millones de dólares, lo que sugiere un crecimiento aproximado del 8-13% frente a 2025. Se espera que los ingresos de Crysvita en 2026 se sitúen en el rango de 500-520 millones de dólares, lo que indica un aumento de la demanda global subyacente parcialmente compensado por la previsión del momento de los patrones de pedidos en Brasil. Se prevé que los ingresos de Dojolvi se sitúen entre 100 millones y 110 millones de dólares en 2026.
Ultragenyx informó del lanzamiento de un plan de reestructuración estratégica orientado a reducir costos, disminuir la plantilla y afinar su foco en los programas de mayor valor, con el objetivo de alcanzar la rentabilidad en 2027. La compañía indicó que la medida busca simplificar las operaciones, al tiempo que respalda el crecimiento de ingresos procedente de los lanzamientos de productos existentes y futuros.
Como parte del plan, Ultragenyx reducirá su plantilla en un 10%, lo que afectará a unos 130 empleados. La compañía espera que los gastos combinados de I+D y SG&A en 2026 se mantengan planos o disminuyan en un dígito bajo respecto a 2025, incluyendo aproximadamente 50 millones de dólares en indemnizaciones por despido, fabricación y otros costos únicos de reestructuración.
De cara a 2027, Ultragenyx proyecta que los gastos de I+D caerán un 38% respecto a los niveles de 2025, o aproximadamente 280 millones de dólares, impulsados por la finalización de varios estudios de fase III y una reducción de la investigación en etapas tempranas. Si bien se espera que el gasto de SG&A aumente para respaldar lanzamientos de productos y esfuerzos comerciales, se prevé que los gastos totales de I+D y SG&A disminuyan al menos un 15% frente a 2025.
El efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables de deuda ascendían a 737 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025, frente a 447 millones de dólares a 30 de septiembre de 2025. En los últimos seis meses, las acciones de Ultragenyx han caído un 19% frente al crecimiento del 22% del sector.
La presentación continua (rolling) del BLA de DTX401 se completó en diciembre de 2025, con una fecha de acción PDUFA prevista en el 3T de 2026. Se esperan datos pivotales del síndrome de Angelman (GTX102) en 2026. Se anticipa la lectura de datos de la cohorte completa de UX701 en 2026. Se están realizando preparativos para lanzamientos de UX111, DTX401 y GTX102 en los próximos dos años.
Dojolvi recibió una autorización temprana de comercialización en Kuwait y la aprobación de acceso temprano en el Reino Unido durante 2025, junto con la aprobación condicional en Japón, con aprobación completa prevista en 2026.