Ultragenyx recibe revisión prioritaria de la FDA para la terapia génica DTX401 en la GSD tipo Ia
La FDA aceptó para revisión la BLA de Ultragenyx para DTX401, una terapia génica AAV destinada al tratamiento de la Glycogen Storage Disease Type Ia. La solicitud recibió Revisión Prioritaria, con fecha de acción PDUFA fijada para el 23 de agosto de 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical anunció que la U.S. Food and Drug Administration ha aceptado para revisión la Biologics License Application (BLA) que busca la aprobación de la terapia génica AAV DTX401 para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (Glycogen Storage Disease Type Ia). La FDA concedió a la BLA la Revisión Prioritaria y asignó una fecha de acción conforme a la Prescription Drug User Fee Act del 23 de agosto de 2026.
Según el director médico de la compañía, los enfoques dietéticos actuales para el manejo de la GSDIa suponen una carga extraordinaria para las personas y las familias, y aun así dejan a los pacientes con necesidades médicas importantes, incluido el riesgo de episodios potencialmente mortales de hipoglucemia aguda y la acumulación de complicaciones a largo plazo a lo largo de su vida. De ser aprobada, DTX401 sería el primer tratamiento que abordaría la enfermedad en su causa raíz.
Ultragenyx es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias innovadoras para enfermedades raras y ultrarraras. La empresa ha construido una cartera diversa de terapias aprobadas y candidatos a producto destinados a abordar enfermedades con una alta necesidad médica no cubierta y una biología claramente definida para el tratamiento, para las que normalmente no existen terapias aprobadas que traten la enfermedad subyacente.