Se abre en EE. UU. y Reino Unido el mayor ensayo de CAR-T para tumores sólidos pediátricos
El mayor ensayo de CAR-T para tumores sólidos pediátricos ya se ha abierto en Estados Unidos y el Reino Unido, con capacidad para reclutar hasta 60 pacientes jóvenes en cuatro centros. El estudio NexTGen se dirige a cánceres en recaída o refractarios y, en esta fase inicial, se centra principalmente en la seguridad y la viabilidad.
La mayor ensayo clínico de terapia con células CAR-T para tumores sólidos pediátricos del mundo se ha puesto en marcha en Estados Unidos y el Reino Unido, con la inscripción de hasta 60 niños, adolescentes y adultos jóvenes en cuatro centros. El estudio evaluará una nueva generación de inmunoterapias con células CAR-T para niños y jóvenes con tumores sólidos en recaída o refractarios, y los dos primeros pacientes, incluido uno de poco más de 20 años, ya han comenzado el tratamiento.
El equipo internacional NexTGen, financiado por Cancer Grand Challenges, ha iniciado el ensayo en Children’s National Hospital de Washington, Dana-Farber Cancer Institute y Boston Children’s Hospital, y el UCL Cancer Institute en Great Ormond Street, en el Reino Unido. El ensayo clínico está estructurado como un programa con tres brazos paralelos.
Los niños diagnosticados con tumores sólidos como rabdomiosarcoma, sarcoma de Ewing y tumor desmoplásico de células pequeñas redondas han visto tasas de supervivencia que apenas han variado en los últimos 30 años, mientras que los tratamientos diseñados originalmente para adultos pueden dejar a los supervivientes con efectos secundarios a largo plazo, como dificultades de aprendizaje e infertilidad. El ensayo está abierto a niños y jóvenes cuyo cáncer ha reaparecido o no ha respondido a los tratamientos estándar.
La terapia con células CAR-T reprograma las propias células T del paciente para localizar y destruir células cancerosas, y ya se ha utilizado en leucemia y linfoma pediátricos. Los tumores sólidos han sido más resistentes debido a barreras físicas y biológicas que limitan la infiltración de células inmunitarias y permiten que las células cancerosas eviten su detección.
El enfoque de NexTGen se dirige a dos marcadores de cáncer diferentes al mismo tiempo y utiliza dos plataformas distintas de terapia con células T. La seguridad y la viabilidad son el objetivo principal en esta fase inicial, y la investigación busca desarrollar tratamientos menos tóxicos que los estándares actuales de atención.