Größte CAR-T-Studie zu pädiatrischen soliden Tumoren startet in den USA und Großbritannien
Die bislang größte CAR-T-Studie für pädiatrische solide Tumoren ist in den USA und Großbritannien gestartet und soll an vier Standorten bis zu 60 Kinder und junge Erwachsene einschließen. Die NexTGen-Studie untersucht bei rezidivierten oder refraktären Tumoren zunächst vor allem Sicherheit und Durchführbarkeit neuer CAR-T-Zelltherapien.
Die weltweit größte klinische Studie zur CAR-T-Zelltherapie bei pädiatrischen soliden Tumoren ist in den Vereinigten Staaten und im Vereinigten Königreich gestartet und wird an vier Standorten bis zu 60 Kinder und junge Erwachsene aufnehmen. In der Studie wird eine neue Generation von CAR-T-Zell-Immuntherapien für Kinder und junge Menschen mit rezidivierten oder refraktären soliden Tumoren untersucht; die ersten zwei Patienten, darunter eine Person in den frühen 20ern, haben bereits mit der Behandlung begonnen.
Das internationale NexTGen-Team, das von Cancer Grand Challenges finanziert wird, hat die Studie am Children’s National Hospital in Washington, am Dana-Farber Cancer Institute und Boston Children’s Hospital sowie am UCL Cancer Institute at Great Ormond Street im Vereinigten Königreich gestartet. Die klinische Prüfung ist als Multi-Trial mit drei parallelen Armen aufgebaut.
Bei Kindern mit soliden Tumoren wie Rhabdomyosarkom, Ewing-Sarkom und desmoplastischem kleinrundzelligem Tumor haben sich die Überlebensraten in den vergangenen 30 Jahren kaum verbessert, während ursprünglich für Erwachsene entwickelte Behandlungen bei Überlebenden langfristige Nebenwirkungen wie Lernschwierigkeiten und Unfruchtbarkeit verursachen können. Die Studie steht Kindern und jungen Menschen offen, deren Krebs zurückgekehrt ist oder auf Standardbehandlungen nicht angesprochen hat.
Die CAR-T-Zelltherapie programmiert die körpereigenen T-Zellen eines Patienten so um, dass sie Krebszellen aufspüren und zerstören; sie wird bereits bei pädiatrischer Leukämie und Lymphomen eingesetzt. Solide Tumoren erwiesen sich als resistenter, weil physische und biologische Barrieren das Eindringen von Immunzellen begrenzen und Krebszellen der Erkennung entgehen lassen.
Der NexTGen-Ansatz richtet sich gleichzeitig gegen zwei unterschiedliche Krebsmarker und nutzt zwei getrennte T-Zelltherapie-Plattformen. Sicherheit und Durchführbarkeit stehen in dieser frühen Phase im Mittelpunkt; die Forschung zielt darauf ab, Behandlungen zu entwickeln, die weniger toxisch sind als die derzeitigen Behandlungsstandards.