Le plus vaste essai de CAR-T pour les tumeurs solides pédiatriques ouvre aux États-Unis et au Royaume-Uni

Le plus grand essai clinique mondial de thérapie cellulaire CAR-T pour les tumeurs solides pédiatriques a ouvert aux États-Unis et au Royaume-Uni, avec un recrutement pouvant aller jusqu’à 60 enfants et jeunes adultes sur quatre sites. L’étude testera une nouvelle génération d’immunothérapies par cellules CAR-T chez des enfants et des jeunes atteints de tumeurs solides en rechute ou réfractaires, et les deux premiers patients, dont l’un au début de la vingtaine, ont déjà commencé le traitement.

L’équipe internationale NexTGen, financée par Cancer Grand Challenges, a lancé l’essai au Children’s National Hospital à Washington, au Dana-Farber Cancer Institute et au Boston Children’s Hospital, ainsi qu’au UCL Cancer Institute de Great Ormond Street au Royaume-Uni. L’essai clinique est structuré comme un programme multi-essais comportant trois bras parallèles.

Chez les enfants atteints de tumeurs solides telles que le rhabdomyosarcome, le sarcome d’Ewing et la tumeur desmoplasique à petites cellules rondes, les taux de survie ont à peine progressé au cours des 30 dernières années, tandis que des traitements initialement conçus pour les adultes peuvent laisser aux survivants des effets indésirables à long terme, tels que des difficultés d’apprentissage et l’infertilité. L’essai est ouvert aux enfants et aux jeunes dont le cancer est réapparu ou n’a pas répondu aux traitements standard.

La thérapie cellulaire CAR-T consiste à reprogrammer les propres lymphocytes T d’un patient afin qu’ils repèrent et détruisent les cellules cancéreuses, et elle a déjà été utilisée dans les leucémies et les lymphomes pédiatriques. Les tumeurs solides se sont révélées plus résistantes en raison de barrières physiques et biologiques qui limitent l’infiltration des cellules immunitaires et permettent aux cellules cancéreuses d’échapper à la détection.

L’approche NexTGen cible simultanément deux marqueurs du cancer et utilise deux plateformes distinctes de thérapie par lymphocytes T. À ce stade précoce, la sécurité et la faisabilité constituent les priorités principales, la recherche visant à mettre au point des traitements moins toxiques que les standards actuels de prise en charge.