Ocugen reporta datos de Fase 2 para la terapia génica OCU410 contra la atrofia geográfica
Ocugen reportó datos de Fase 2 para su terapia génica OCU410 contra la atrofia geográfica, mostrando una reducción del 31% en el crecimiento de lesiones versus control. La compañía planea iniciar la Fase 3 en el tercer trimestre de 2026 y mantiene su objetivo de tres solicitudes de licencia biológica en tres años. Las acciones cayeron un 11,48% tras la publicación de los datos, que quedaron por debajo de los resultados intermedios anteriores.
Ocugen ha publicado datos del ensayo de Fase 2 para su terapia génica en investigación OCU410 para la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca relacionada con la edad. Los datos mostraron señales de eficacia pero quedaron por debajo de los resultados intermedios anteriores, con la cohorte óptima de dosis media demostrando una reducción del 31% en el crecimiento de lesiones versus control. La compañía planea iniciar un ensayo de Fase 3 registrativo en el tercer trimestre de 2026, manteniendo su objetivo de tres solicitudes de licencia biológica (Biologics License Application) en tres años.
El ensayo involucró a 51 pacientes de 50 años o más, aleatorizados para recibir ya sea una dosis media o alta de OCU410 o ningún tratamiento. El tratamiento redujo la pérdida de la zona elipsoide en un 27%, sugiriendo preservación de la estructura de los fotorreceptores vinculada a la función visual. En el análisis de subgrupos de sujetos con lesiones de atrofia geográfica basales entre 5 mm² y 17,5 mm², la dosis media mostró una reducción del 33% en el crecimiento de lesiones comparado con el control, con reducciones similares en el grupo de dosis alta.
Los datos publicados el martes fueron más bajos que los datos intermedios publicados en enero. Los datos intermedios habían mostrado una reducción del 46% en el crecimiento de lesiones (dosis media + alta vs. control) a los 12 meses, mientras que la dosis media logró una reducción del 54% en lesiones y la dosis alta del 36% comparado con el control en esa lectura anterior. En los datos actuales, el 55% de los pacientes logró una reducción superior al 30% en el tamaño de las lesiones versus el grupo control.
Ocugen planea una llamada especial para presentar los datos completos del ensayo de Fase 2 ArMaDa para OCU410. La compañía fue recientemente añadida al Índice Selectivo de Biotecnología de S&P, aumentando su visibilidad entre inversionistas de biotecnología. Nuevas coberturas de analistas han comenzado a enfocarse en la cartera de terapia génica de Ocugen, particularmente en programas dirigidos a enfermedades retinianas.
La compañía está avanzando múltiples candidatos de terapia génica para enfermedades oculares, incluyendo OCU400 y OCU410ST. OCU400 está en desarrollo de Fase 3 y representa un enfoque diferenciado para la terapia génica oftálmica basado en tecnología de receptores nucleares hormonales. Los programas de la compañía se dirigen a áreas de alta necesidad médica no cubierta en enfermedades retinianas.
Las acciones de Ocugen cayeron un 11,48% a $1,85 tras la publicación de los datos. En los últimos 12 meses, las acciones han aumentado un 182% y actualmente se posicionan más cerca de sus máximos de 52 semanas que de sus mínimos. La acción tiene una calificación de Compra con un precio objetivo promedio de $7,55 según el consenso de analistas, con coberturas recientes que incluyen calificaciones positivas de Oppenheimer y Canaccord Genuity.
La compañía enfrenta un consumo continuo de efectivo y una advertencia de preocupación sobre su continuidad en sus presentaciones financieras de 2025, subrayando que la financiación futura y la potencial dilución siguen siendo riesgos clave junto con el patrimonio neto negativo de los accionistas. Todos los programas centrales, incluyendo OCU410 y OCU400, aún están en desarrollo clínico, por lo que cualquier dato decepcionante o retraso regulatorio podría cambiar rápidamente el sentimiento tras el reciente aumento del precio de las acciones.