La FDA aprueba Fabhalta de Novartis para IgAN; los datos de Vanrafia muestran una progresión más lenta de la enfermedad renal

La FDA de EE. UU. otorga la aprobación tradicional para Fabhalta de Novartis con el fin de retrasar el deterioro de la función renal en la IgAN primaria. Fabhalta (iptacopan), un inhibidor del complemento de primera clase, recibió la aprobación bajo una designación de revisión prioritaria después de una aprobación acelerada inicial de la FDA en agosto de 2024 para la reducción de la proteinuria en la IgAN primaria.

La aprobación se basó en datos del estudio de fase III APPLAUSE-IgAN. Los resultados demostraron una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) durante dos años, mostrando Fabhalta un cambio medio anualizado desde el inicio en la TFGe de -3,0 ml/min/1,73 m²/año en comparación con -5,7 ml/min/1,73 m²/año con placebo. Fabhalta superó consistentemente al placebo en los resultados renales clave. Los eventos adversos más comunes con Fabhalta en pacientes con IgAN fueron dolor abdominal, mareos y náuseas. Fabhalta puede aumentar el riesgo de infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas y solo está disponible a través de un programa de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS, por sus siglas en inglés) que requiere vacunas apropiadas antes del tratamiento.

Cada año, aproximadamente 25 personas por millón en todo el mundo reciben un diagnóstico nuevo de IgAN, una de las enfermedades renales autoinmunes más comunes. Hasta el 50 por ciento de los pacientes con IgAN que presentan proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal dentro de los 10 a 20 años posteriores al diagnóstico, lo que a menudo requiere diálisis y/o trasplante de riñón.

En noticias relacionadas con enfermedades renales, Novartis informó los resultados finales del estudio de fase III ALIGN a 2,5 años que muestran una progresión más lenta de la función renal con Vanrafia (atrasentán) en comparación con placebo en adultos con IgAN. Los resultados se publicaron en The Lancet y se presentaron en el Congreso de la Asociación Renal Europea (ERA, por sus siglas en inglés). La pendiente anualizada total de TFGe fue de -2,7 ml/min/1,73 m²/año con Vanrafia frente a -4,1 con placebo, lo que representa una progresión más lenta de aproximadamente el 34 % (p=0,003). Vanrafia redujo la relación proteína-creatinina en orina en un 38,3 % en comparación con placebo a los 9 meses, con reducciones mantenidas hasta el final del tratamiento. En una cohorte de pacientes que también recibían inhibidores de SGLT2, el cambio desde el inicio en la TFGe al final del estudio fue de -1,5 con Vanrafia frente a -10,6 con placebo (p=0,004). La seguridad fue consistente con estudios previos, con eventos adversos similares a los del placebo y sin nuevas señales observadas.

Vanrafia recibió aprobación acelerada en EE. UU. y China para la reducción de proteinuria en adultos con IgAN en 2025. Novartis tiene la intención de utilizar los datos de ALIGN para respaldar la presentación de la aprobación tradicional en 2026. El estudio ALIGN aleatorizó a 340 pacientes con IgAN confirmada por biopsia a Vanrafia oral una vez al día (0,75 mg) o placebo durante aproximadamente 132 semanas, con una cohorte adicional de 64 pacientes que recibían un inhibidor de SGLT2.

Novartis apoya a la comunidad de IgAN a través de una cartera creciente que incluye Fabhalta, Vanrafia y el compuesto en investigación zigakibart. Casi el 100 por ciento de los pacientes en EE. UU. pagan $10 o menos al mes por Fabhalta.