La FDA impone una suspensión clínica parcial al ensayo FREEDOM2-DM1 de PepGen
La FDA impuso una suspensión clínica parcial al ensayo de fase 2 FREEDOM2-DM1 de PepGen para la distrofia miotónica tipo 1, citando dudas sobre estudios preclínicos de farmacología y toxicología. La compañía presentará análisis adicionales, incluidos datos de FREEDOM recientemente desenmascarados, para responder a las inquietudes del organismo regulador.
PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) anunció que la U.S. Food and Drug Administration ha impuesto una suspensión clínica parcial al ensayo clínico de fase 2 FREEDOM2-DM1 de la compañía. La suspensión se relaciona con preguntas sobre estudios de farmacología y toxicología preclínicas presentados previamente para PGN-EDODM1, el tratamiento en investigación de la compañía para la distrofia miotónica tipo 1.
La FDA no citó preocupaciones relativas a los datos clínicos enmascarados del estudio FREEDOM de fase 1, presentados previamente para respaldar el inicio del ensayo FREEDOM2 en EE. UU. PepGen indicó que está presentando análisis adicionales, incluidos datos de FREEDOM recientemente desenmascarados, para abordar las preguntas de la FDA.
No se ha incluido a ningún paciente de EE. UU. en FREEDOM2. La compañía recibió autorización regulatoria para iniciar FREEDOM2 en Corea del Sur, Australia y Nueva Zelanda. El ensayo continúa administrando dosis a los pacientes de 10 mg/kg en Canadá y el Reino Unido tras una recomendación de un Data Safety Monitoring Board de aumentar las dosis.
PepGen mantuvo su calendario para informar los datos de la cohorte de 5 mg/kg en el primer trimestre de 2026 y de la cohorte de 10 mg/kg en la segunda mitad de 2026. Los pacientes de los estudios FREEDOM y FREEDOM2 en Canadá continúan en un estudio de extensión de etiqueta abierta, con autorización regulatoria recibida para el Reino Unido.
PGN-EDODM1 utiliza la tecnología Enhanced Delivery Oligonucleotide de la compañía para administrar un oligonucleótido terapéutico diseñado para restaurar la función normal de empalme (splicing) de MBNL1, una proteína clave del empalme de ARN. La FDA ha concedido al fármaco las designaciones de Orphan Drug y Fast Track para el tratamiento de DM1.