Precision BioSciences recibe la designación Fast Track de la FDA para la terapia de edición génica PBGENE-DMD

Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL) anunció que la FDA ha concedido la designación Fast Track a PBGENE-DMD, una novedosa terapia de edición génica para la distrofia muscular de Duchenne. La designación se produce tras la reciente autorización de la IND por parte de la compañía y respalda el impulso continuo de PBGENE-DMD hacia la investigación clínica en niños con DMD.

PBGENE-DMD es una terapia de edición génica primera en su clase que utiliza un enfoque de escisión génica claramente diferenciado de los tratamientos existentes de microdistrofina y de salto de exón (exon skipping). La terapia está diseñada para proporcionar potencialmente una mejora funcional muscular duradera en pacientes con DMD con mutaciones en los exones 45-55, que representan hasta el 60% de los niños con DMD. Un único AAV codifica dos proteínas ARCUS diseñadas para editar de forma permanente el ADN del paciente dentro del gen de la distrofina, dando lugar a una proteína de distrofina funcional, de expresión natural y de longitud casi completa.

En estudios preclínicos, PBGENE-DMD demostró la capacidad de dirigirse a tipos musculares clave implicados en la progresión de la DMD y produjo mejoras funcionales significativas y duraderas en un modelo murino humanizado de DMD. PBGENE-DMD restauró la producción de una proteína de distrofina funcional de longitud casi completa en múltiples músculos, incluidos el tejido cardíaco, el diafragma y varios grupos musculares esqueléticos clave. Además, PBGENE-DMD editó células satélite madre musculares, que se cree que son fundamentales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional sostenida.

Se espera que el estudio de fase 1/2 FUNCTION-DMD incluya a pacientes ambulatorios con DMD de entre 2-7 años con mutaciones entre los exones 45 y 55. El objetivo del estudio FUNCTION-DMD es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia, incluida la expresión de la proteína distrofina y los resultados funcionales en pacientes afectados por DMD. El ensayo clínico está registrado en www.clinicaltrials.gov con el identificador NCT07429240.

Precision BioSciences también anunció un evento para inversores sobre la distrofia muscular de Duchenne, con una sesión de preguntas y respuestas en directo con inversores y analistas tras la presentación formal. La repetición del seminario web estará accesible en la sección de Inversores del sitio web de Precision tras el evento.

Además, la compañía anunció una presentación en la 2026 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference. La presentación en póster, titulada "PBGENE-DMD gene editing treatment leads to safe and long-term functional improvement in humanized DMD-disease mouse model" (número de publicación: 142M), presentará datos preclínicos que respaldan el desarrollo de la terapia.