La FDA elimina el requisito de dos estudios para la aprobación de nuevos fármacos

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) planea abandonar su estándar habitual de exigir dos estudios rigurosos para obtener la aprobación de nuevos fármacos. Se trata del cambio más reciente de los funcionarios de la administración Trump, quienes se han comprometido a acelerar la disponibilidad de ciertos productos médicos. En adelante, la «posición por defecto» de la FDA será exigir un solo estudio para los nuevos fármacos y otros productos sanitarios novedosos, según escribieron el comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary, y su adjunto, el Dr. Vinay Prasad, en un artículo publicado el miércoles en el New England Journal of Medicine.

El anuncio es el ejemplo más reciente de cómo Makary y su equipo están modificando las normas y procedimientos de larga trayectoria de la FDA con el objetivo declarado de reducir la burocracia y acelerar la llegada de nuevas medicinas. Desde su llegada a la agencia el pasado mes de abril, Makary ha puesto en marcha una serie de directrices que, según afirma, acortarán las revisiones de la FDA, incluyendo el uso obligatorio de inteligencia artificial por parte del personal y la oferta de evaluaciones de fármacos en un solo mes para medicamentos que sirvan a los «intereses nacionales».

En su artículo, Makary y Prasad afirman que eliminar el requisito de los dos ensayos refleja los avances modernos que han hecho que la investigación farmacéutica sea «cada vez más precisa y científica». «En adelante, la posición por defecto de la FDA es que un estudio adecuado y bien controlado, combinado con pruebas confirmatorias, servirá de base para la autorización de comercialización de productos novedosos», escribieron los funcionarios.

«La confianza histórica de la FDA en dos ensayos clínicos en lugar de uno tenía como fin proporcionar pruebas causales creíbles de que una terapia podía mejorar los resultados clínicos con una seguridad aceptable en un mundo donde la comprensión biográfica era más limitada que hoy», afirmaron. «Dos ensayos deben verse como solo una de las muchas facetas interconectadas de la credibilidad clínica, y en 2026 existen potentes formas alternativas de sentirse seguro de que nuestros productos ayudan a la gente a vivir más o mejor que exigir a los fabricantes que los prueben una vez más». Los funcionarios predijeron que este cambio provocará un «auge en el desarrollo de fármacos».

El estándar de los dos estudios se remonta a principios de los años 60, cuando el Congreso aprobó una ley que exigía a la FDA revisar los datos de «investigaciones adecuadas y bien controladas» antes de autorizar nuevos medicamentos. Durante décadas, la agencia interpretó que eso significaba al menos dos estudios. La razón era confirmar que los resultados del primer ensayo no eran fruto del azar y podían reproducirse.

Sin embargo, a partir de los años 90, la FDA comenzó a aceptar cada vez más estudios únicos para la aprobación de tratamientos para enfermedades raras o mortales. En los últimos cinco años, aproximadamente el 60 % de los fármacos pioneros aprobados cada año han sido autorizados basándose en un único estudio. El cambio refleja las leyes del Congreso que instaron a los reguladores a ser más flexibles en enfermedades graves.

Desde 1997, la FDA tiene autoridad estatutaria explícita para aprobar fármacos basándose en un único estudio adecuado y bien controlado combinado con pruebas confirmatorias. Estas pruebas pueden incluir datos mecanísticos, resultados en indicaciones relacionadas, modelos animales, efectos de clase o evidencia del mundo real.