La FDA pasa a exigir por defecto un único ensayo pivotal y actualiza los estándares de participación en ensayos clínicos

The Food and Drug Administration anunció una nueva política según la cual el requisito por defecto para las aprobaciones de la FDA será un único ensayo pivotal sólido, más evidencia confirmatoria, en lugar de dos ensayos. La política se publicó en línea el 18 de febrero de 2026, en el número del 19 de febrero de 2026.

Desde 1997, la Food and Drug Administration ha mantenido la autoridad legal para conceder autorizaciones de comercialización basándose en un solo ensayo. La nueva política desplaza formalmente el estándar por defecto, alejándolo del requisito de dos ensayos que históricamente ha sido la norma.

Por separado, el 15 de diciembre de 2025, la Food and Drug Administration finalizó su guía sobre Enhancing Participation in Clinical Trials, actualizando formalmente las expectativas de reclutamiento y del diseño de los ensayos. Aunque se han logrado avances desde el borrador de la guía en 2020, persisten muchas brechas entre las poblaciones minoritarias, los adultos mayores y los pacientes con comorbilidades.

Para promover la inscripción de una población de ensayo representativa, la FDA insta a los patrocinadores a ampliar los criterios de elegibilidad. Al eliminar exclusiones que carecen de una justificación científica o de seguridad clara, el estudio puede evaluar una gama más amplia de características que pueden afectar a la seguridad del fármaco. Los criterios de inclusión excesivamente restrictivos se vinculan cada vez más con una generalización limitada, menos oportunidades de ampliación de la indicación en la etiqueta, una menor confianza de pagadores y clínicos, y una validez externa más baja de los resultados del ensayo.

La FDA reconoce que ciertas exclusiones son apropiadas para proteger a grupos de pacientes vulnerables, pero recomienda reevaluar los criterios en etapas posteriores del desarrollo del fármaco a medida que aumenta la experiencia de seguridad.

Seguir reduciendo la carga de participación mediante evaluaciones remotas y elementos descentralizados o híbridos es fundamental para mejorar el reclutamiento y la retención. Ofrecer flexibilidad en las ventanas de visita o disminuir la frecuencia de las visitas del estudio también puede abordar los retos de reclutamiento al mejorar la accesibilidad.

Para llegar a poblaciones históricamente infrarepresentadas en la investigación clínica, son necesarios el reclutamiento basado en la comunidad y la participación de pacientes. Reducir la desconfianza hacia la investigación médica requiere una divulgación intencional a través de vías de derivación como proveedores comunitarios, grupos de defensa, líderes comunitarios u organizaciones religiosas.

Los ensayos en enfermedades raras requieren estrategias de reclutamiento adaptadas debido a la limitación de las poblaciones y la dispersión geográfica, y la comunicación con grupos de defensa de pacientes es clave para comprender las necesidades de los participantes. Debido a consideraciones éticas de acceso, se recomienda la reinscripción de participantes de ensayos en fase temprana en ensayos aleatorizados de fases posteriores y en estudios de extensión de etiqueta abierta con criterios de inclusión más amplios.

Los estudios que infrarepresentan a las poblaciones de uso previsto a menudo dan lugar a indicaciones más limitadas y a un etiquetado más conservador. La falta de datos de seguridad adecuados aumenta la probabilidad de requisitos posteriores a la comercialización y de estudios adicionales. La evidencia incompleta de seguridad y eficacia en poblaciones diversas puede retrasar la confianza y la adopción por parte de los médicos.