Litifilimab de Biogen Recibe Designación de Terapia Innovadora de la FDA, Datos de Fase 2 se Presentarán en la AAD
Biogen anunció que litifilimab recibió la Designación de Terapia Innovadora de la FDA para el lupus eritematoso cutáneo y presentará los resultados del estudio AMETHYST de Fase 2 en la Reunión Anual de la AAD 2026, con datos de Fase 3 esperados para 2027.
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunció el 28 de enero de 2026 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha otorgado la Designación de Terapia Innovadora para litifilimab (BIIB059) para el tratamiento del lupus eritematoso cutáneo (LEC). La designación se basa en la totalidad de los datos de litifilimab, incluidos los resultados del estudio LILAC de Fase 2, que fueron publicados previamente en The New England Journal of Medicine y demostraron que litifilimab redujo la actividad de la enfermedad cutánea en personas con LEC en comparación con placebo.
El 19 de marzo de 2026, Biogen anunció próximas presentaciones científicas en la Reunión Anual 2026 de la American Academy of Dermatology (AAD), que tendrá lugar del 27 al 31 de marzo. Se presentarán datos de última hora de la Parte A (Fase 2) del estudio AMETHYST de Fase 2/3 que destacan el efecto de litifilimab sobre la actividad de la enfermedad del lupus eritematoso cutáneo. La presentación oral de última hora "Eficacia y Seguridad de Litifilimab en Lupus Eritematoso Cutáneo (LEC): resultados a 24 semanas del Estudio de Fase 2, AMETHYST Parte A" está programada para el sábado 28 de marzo a las 3:24 PM MT / 5:24 PM ET en el Bellco Theatre 3. Los resultados de la parte de Fase 2 (Parte A) del estudio AMETHYST respaldaron la Designación de Terapia Innovadora, además de los resultados del estudio LILAC de Fase 2 presentados previamente.
Litifilimab es un potencial anticuerpo monoclonal (mAb) humanizado IgG1 primero en su clase dirigido al antígeno 2 de células dendríticas sanguíneas (BDCA2) y fue la primera terapia en investigación en mostrar resultados positivos en LEC, como se demostró en el estudio LILAC de Fase 2. BDCA2 es un receptor que se expresa predominantemente en un subconjunto de células inmunitarias humanas llamadas células dendríticas plasmocitoides (pDCs). Se ha demostrado que la unión de litifilimab a BDCA2 reduce la producción de moléculas proinflamatorias por las pDCs, incluido el interferón tipo I (IFN-I), así como otras citocinas y quimiocinas. Se cree que estos mediadores proinflamatorios desempeñan un papel importante en la patogénesis del lupus sistémico y cutáneo.
La parte de Fase 3 del estudio AMETHYST, que evaluará más a fondo litifilimab en LEC, está en curso y se espera una lectura de datos en 2027. AMETHYST es un estudio de dos partes, de Fase 2/3, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de litifilimab en comparación con placebo. El estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de litifilimab en participantes con lupus eritematoso cutáneo subagudo (LECS) activo y/o lupus eritematoso cutáneo crónico (LECC) que son refractarios o intolerantes a la terapia antipalúdica. Las partes de Fase 2 y Fase 3 del estudio tendrán cada una una duración de 52 semanas. Los participantes serán aleatorizados para recibir tratamiento subcutáneo con litifilimab o placebo cada cuatro semanas durante 20 semanas con una dosis adicional en la Semana 2. Todos los participantes recibirán litifilimab durante el período de tratamiento extendido de 28 semanas desde las Semanas 24 a 48.
El LEC es una enfermedad cutánea autoinmune crónica grave que puede ocurrir con o sin manifestaciones sistémicas. La enfermedad impacta la vida diaria de los pacientes y puede llevar a cicatrices permanentes y desfiguración cuando no se trata, y no tiene una opción de tratamiento dirigido. El estándar de atención actual para el LEC incluye esteroides tópicos, antipalúdicos e inmunosupresores. Aunque los tratamientos actuales ayudan a controlar los síntomas, no alteran la progresión de la enfermedad.
La Designación de Terapia Innovadora de la FDA se otorga para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para enfermedades graves. Litifilimab, descubierto y desarrollado internamente por científicos de Biogen, está siendo investigado para el tratamiento potencial del lupus eritematoso sistémico (LES) y el lupus eritematoso cutáneo (LEC). Litifilimab es un candidato terapéutico en investigación que aún no ha sido aprobado por ninguna autoridad reguladora y su seguridad y efectividad no han sido establecidas.