La FDA concede la designación de terapia innovadora a bezuclastinib más sunitinib en GIST
La FDA concedió la designación de terapia innovadora a bezuclastinib más sunitinib para GIST previamente tratado. El ensayo PEAK mostró una mediana de supervivencia libre de progresión de 16.5 meses frente a 9.2 meses con sunitinib en monoterapia.
La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha concedido la designación de terapia innovadora a bezuclastinib en combinación con sunitinib para pacientes con tumores del estroma gastrointestinal (GIST) que han recibido tratamiento previo con imatinib. La designación se basa en los resultados del ensayo PEAK, y a principios de este mes la FDA acordó aceptar la NDA de la compañía en el marco del programa Real-Time Oncology Review.
El ensayo PEAK demostró un beneficio clínico sustancial y altamente significativo desde el punto de vista estadístico en el criterio principal de valoración de supervivencia libre de progresión, al reducir en 50% el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con el estándar de atención actual (hazard ratio de 0.50; IC del 95%: 0.39–0.65). La mediana de supervivencia libre de progresión, evaluada mediante revisión central independiente ciega, fue de 16.5 meses para la combinación con bezuclastinib frente a 9.2 meses para la monoterapia con sunitinib. La combinación fue bien tolerada y no se observaron nuevos riesgos de seguridad en comparación con el perfil de seguridad conocido de sunitinib.
La compañía ha presentado una NDA para bezuclastinib más sunitinib en GIST de segunda línea en el marco del programa Real-Time Oncology Review. La designación de terapia innovadora tiene como objetivo agilizar la revisión de medicamentos que tratan una enfermedad grave o potencialmente mortal y que han mostrado evidencia clínica que indica el potencial de una mejora sustancial frente a las terapias disponibles.
Cogent dijo que planea presentar los resultados completos del ensayo PEAK en una importante reunión médica durante la primera mitad de 2026. A mediados de 2026, la compañía espera iniciar un ensayo de fase 2 para investigar el beneficio de la combinación de bezuclastinib más sunitinib en pacientes con GIST de primera línea con mutaciones en el exón 9 que no han recibido previamente imatinib o que lo han iniciado recientemente.
En sus resultados trimestrales, la compañía dijo que cerró el 31 de marzo de 2026 con $866.4 millones en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables, y espera que esto financie sus operaciones hasta 2028, incluidos posibles lanzamientos de bezuclastinib en Estados Unidos para mastocitosis sistémica y GIST, pendientes de aprobación. La pérdida neta en los tres meses finalizados el 31 de marzo de 2026 fue de $97.4 millones, frente a $72.0 millones un año antes, impulsada por gastos de investigación y desarrollo de $75.4 millones y gastos generales y administrativos de $28.2 millones. La compañía también emitió $230 millones en bonos sénior convertibles al 1.625% con vencimiento en 2031 y captó $45.7 millones a través de su programa de emisión de acciones at-the-market.