La FDA aprueba Orca-T (Tregzi) para el trasplante de células madre hematopoyéticas de donante compatible en neoplasias hematológicas

La FDA ha aprobado la inmunoterapia alogénica que contiene células T reguladoras, con células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) y células T-vldq (Tregzi; Orca-T), para su uso en el trasplante de células madre hematopoyéticas de donante compatible en adultos con neoplasias hematológicas. La aprobación, concedida el 30 de junio de 2026, se basó en los datos del ensayo de fase 3 Precision-T, que mostraron que la terapia celular reducía el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped en poblaciones con leucemia mieloide aguda, leucemia linfoblástica aguda, síndrome mielodisplásico de alto riesgo y leucemia aguda de fenotipo mixto.

Según Wendy Stock, MD, del University of Chicago Medicine Comprehensive Cancer Center, la aprobación representa un «gran avance» que debe estudiarse más a fondo, incluidas las comparaciones con la ciclofosfamida postrasplante (PTCy). La experta afirmó que la decisión puede permitir que «las poblaciones de mayor riesgo avancen con la certeza de que es posible someterse a un trasplante de forma segura».

Orca-T es un producto de terapia celular diseñado para modular la enfermedad de injerto contra huésped mediante la infusión de células T reguladoras junto con las células madre, lo que potencialmente permite una reconstitución inmunitaria más rápida. Este enfoque nunca se había utilizado antes en el trasplante alogénico para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped. En el ensayo aleatorizado y prospectivo Precision-T, los resultados fueron «bastante claros» en cuanto al beneficio y a los criterios de valoración principales de reducción de la enfermedad de injerto contra huésped, con indicios de una mejor reconstitución inmunitaria y posiblemente mejores tasas de supervivencia. Los datos de seguridad fueron «muy buenos», sin toxicidad adicional específica observada.

Stock señaló que la PTCy es «un concepto totalmente diferente» y no es ingeniería de injerto en sí misma, y añadió que la cuestión de si Orca-T compite con la PTCy debe responderse de forma prospectiva. El estudio de Orca-T incluyó una población específica: parejas de receptor y donante compatibles con HLA en el contexto mieloablativo, sin donantes no compatibles ni acondicionamiento de intensidad reducida. Se ha demostrado en un ensayo aleatorizado que es más eficaz que no manipular el injerto, pero no se comparó con la PTCy.

De cara al futuro, Stock subrayó la importancia de derivar a los pacientes pronto al trasplante y de llegar al trasplante con la menor carga de enfermedad posible. Señaló que hay estudios en curso para mejorar los regímenes de acondicionamiento y el potencial de terapias adicionales después del trasplante para minimizar el riesgo de recaída. La aprobación, dijo, puede inspirar al campo de la ingeniería de injerto en trasplante a explorar otras opciones que podrían mejorar aún más los resultados del trasplante.