FDA批准Orca-T（Tregzi）用于恶性血液病相合供者造血干细胞移植
FDA已批准Orca-T（Tregzi）用于恶性血液病成人患者的相合供者造血干细胞移植。3期Precision-T数据显示，该疗法可降低白血病和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的移植物抗宿主病风险，专家称其为“一大进步”，但需进一步与移植后环磷酰胺进行比较。
FDA已批准含异体调节性T细胞的免疫疗法联合造血干细胞和祖细胞（HSPC）及T细胞-vldq（Tregzi；Orca-T），用于患有恶性血液病的成人患者接受相合供者造血干细胞移植。该批准于2026年6月30日授予，得到了3期Precision-T试验数据的支持，该试验显示，这种细胞疗法可降低急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、高危骨髓增生异常综合征和混合表型急性白血病患者群体的移植物抗宿主病风险。
芝加哥大学医学综合癌症中心的Wendy Stock医学博士表示，该批准代表了“一大进步”，但仍需进一步研究，包括与移植后环磷酰胺（PTCy）的比较。她说，这一决定可能让“高危人群在知晓移植可以安全进行的情况下继续前进”。
Orca-T是一种细胞治疗产品，通过在输注干细胞的同时输注调节性T细胞来调节移植物抗宿主病，可能有助于更快的免疫重建。这种方法此前从未用于异基因移植中预防移植物抗宿主病。在随机、前瞻性的Precision-T试验中，在获益和降低移植物抗宿主病的主要终点方面，结果“相当明确”，并提示免疫重建改善和潜在的更佳生存率。安全性数据“非常好”，未观察到特定的额外毒性。
Stock指出，PTCy是“一个完全不同的概念”，本身并非移植物工程，并补充说，Orca-T是否与PTCy存在竞争关系必须通过前瞻性研究来回答。Orca-T研究入组了特定人群：清髓性预处理方案下的HLA相合受者与供者配对，不包括不合供者或减低强度预处理。随机试验已证明其比不进行移植物处理更有效，但尚未与PTCy进行比较。
展望未来，Stock强调应及早将患者转诊至移植，并以尽可能低的疾病负担进入移植阶段的重要性。她指出，目前正在进行研究以改进预处理方案，并探索移植后额外治疗以最大限度降低复发风险的可能性。她表示，这一批准可能会激励移植移植物工程领域探索其他选择，以进一步改善移植结局。