FDA、血液悪性腫瘍におけるHLA一致ドナー造血幹細胞移植でOrca-T（Tregzi）を承認

FDAは、同種制御性T細胞含有免疫療法である造血幹細胞・前駆細胞（HSPC）およびT細胞-vldq（Tregzi; Orca-T）を、成人の血液悪性腫瘍に対するHLA一致ドナー造血幹細胞移植に使用することを承認した。2026年6月30日に付与されたこの承認は、第3相Precision-T試験のデータに裏付けられており、この細胞療法が急性骨髄性白血病、急性リンパ芽球性白血病、高リスク骨髄異形成症候群、混合表現型急性白血病の集団における移植片対宿主病のリスクを低減することが示された。

シカゴ大学医学部総合癌センターのWendy Stock医師によると、この承認は「大きな進歩」であり、移植後シクロホスファミド（PTCy）との比較を含め、さらなる検討が必要であるという。同氏は、この決定により「高リスク集団が、安全に移植を受けることが可能であるという認識のもとで前進できる」かもしれないと述べた。

Orca-Tは、制御性T細胞を幹細胞とともに輸注することで移植片対宿主病を調節し、より迅速な免疫再構築を可能にするよう設計された細胞療法製品である。このアプローチは、移植片対宿主病の予防を目的とした同種移植においてこれまで使用されたことがない。無作為化前向き試験であるPrecision-T試験では、移植片対宿主病の低減という主要評価項目とベネフィットに関して結果は「極めて明瞭」であり、免疫再構築の改善と生存率向上の可能性が示唆された。安全性データは「非常に良好」で、特段の追加毒性は認められなかった。

Stock氏は、PTCyは「まったく異なるコンセプト」であり、それ自体は移植片操作ではないと指摘し、Orca-TがPTCyと競合するかどうかは前向きに検証されなければならないと付け加えた。Orca-T試験は、骨髄破壊的前処置におけるHLA一致のレシピエントとドナーのペアという特定の集団を登録しており、不一致ドナーや強度減弱前処置は含まれていなかった。無作為化試験において、移植片を操作しない場合よりも有効であることが示されているが、PTCyとの比較は行われていない。

今後を見据え、Stock氏は患者を早期に移植専門医へ紹介すること、そして可能な限り低い腫瘍量で移植に臨むことの重要性を強調した。同氏は、前処置レジメンを改善するための進行中の研究や、再発リスクを最小限にするための移植後追加療法の可能性に言及した。この承認は、移植片操作の分野にさらなる選択肢を探求させ、移植成績を一層改善するきっかけとなるかもしれないと同氏は述べた。