FDA, 혈액암에서 일치 공여자 조혈모세포이식용 Orca-T(Tregzi) 승인

FDA는 성인 혈액암 환자의 일치 공여자 조혈모세포이식에 사용하도록 동종 조절 T 세포 함유 면역요법과 조혈모세포 및 전구세포(HSPC) 및 T cells-vldq(Tregzi; Orca-T)를 승인했다. 2026년 6월 30일에 부여된 이 승인은 급성 골수성 백혈병, 급성 림프모구백혈병, 고위험 골수이형성증후군, 혼합표현형 급성백혈병 환자군에서 세포치료제가 이식편대숙주병 위험을 감소시킨 3상 Precision-T 시험 데이터에 근거했다.

시카고대 의대 종합암센터(University of Chicago Medicine Comprehensive Cancer Center)의 웬디 스톡(Wendy Stock) 박사에 따르면 이번 승인은 이식 후 시클로포스파미드(PTCy)와의 비교를 포함해 추가 연구가 필요한 '큰 발전'을 의미한다. 그녀는 이 결정으로 '고위험 환자군이 안전하게 이식을 받을 수 있다는 사실을 알고 치료를 진행할 수 있게 될 것'이라고 말했다.

Orca-T는 줄기세포와 함께 조절 T 세포를 주입해 이식편대숙주병을 조절하고 더 빠른 면역 재구성을 가능하게 하도록 설계된 세포치료제다. 이러한 접근법은 동종 이식에서 이식편대숙주병 예방을 위해 이전에 사용된 적이 없다. 무작위 전향적 3상 Precision-T 시험에서 결과는 이식편대숙주병 감소라는 혜택과 1차 평가변수 측면에서 '매우 명확'했으며, 면역 재구성 개선 및 잠재적 생존율 향상 가능성도 시사됐다. 안전성 데이터는 '매우 우수'했으며 특별한 추가 독성은 관찰되지 않았다.

스톡 박사는 PTCy가 '완전히 다른 개념'이며 그 자체로 이식편 조작(graft engineering)이 아니라며, Orca-T가 PTCy와 경쟁할지는 전향적으로 답해야 한다고 덧붙였다. Orca-T 연구는 골수파괴적 전처치 환경에서 HLA 일치 수여자-공여자 쌍이라는 특정 집단을 대상으로 했으며, 불일치 공여자나 감쇄 강도 전처치는 포함되지 않았다. 무작위 시험에서 이식편을 조작하지 않는 것보다 더 효과적인 것으로 나타났지만 PTCy와는 비교되지 않았다.

향후 전망에 대해 스톡 박사는 환자를 조기에 이식에 의뢰하고 가능한 한 낮은 질병 부담으로 이식에 임하는 것의 중요성을 강조했다. 그녀는 전처치 요법을 개선하기 위한 진행 중인 연구와 재발 위험을 최소화하기 위한 이식 후 추가 치료 가능성에 대해 언급했다. 이번 승인은 이식편 조작 분야에서 이식 성적을 더욱 개선할 수 있는 다른 옵션을 모색하도록 자극할 수 있다고 그녀는 말했다.