La FDA autoriza a FRF-001, una terapia génica para FOXG1, a iniciar ensayos clínicos
La U.S. Food and Drug Administration ha aprobado una solicitud de Investigational New Drug (IND) para FRF-001, una terapia génica viral para el síndrome FOXG1 desarrollada en la University at Buffalo. El ensayo first-in-human, multicéntrico, será patrocinado de forma independiente por la FOXG1 Research Foundation.
Un fármaco desarrollado en la University at Buffalo para tratar el síndrome FOXG1 ha recibido la autorización de la U.S. Food and Drug Administration para iniciar ensayos clínicos. La agencia aprobó una solicitud de Investigational New Drug (IND) para FRF-001, una terapia génica viral diseñada para abordar la causa genética subyacente del síndrome FOXG1, un raro trastorno del neurodesarrollo caracterizado por discapacidades cognitivas y físicas y epilepsia.
FRF-001 fue desarrollado por los biólogos de UB Soo-Kyung y Jae Lee, quienes dirigen el FOXG1 Research Center en UB y cuya hija nació con síndrome FOXG1. El fármaco administra una copia funcional del gen FOXG1 utilizando un vector de virus adenoasociado 9 (AAV9), lo que lo convierte en la primera terapia de reemplazo génico FOXG1 AAV9.
Los Lee ya habían demostrado previamente que su fármaco puede revertir algunas anomalías cerebrales en ratones con síndrome FOXG1, incluso en regiones del cerebro asociadas con el lenguaje, la memoria y la interacción social.
El síndrome FOXG1 está causado por mutaciones en Forkhead Box G1, uno de los genes más importantes para el desarrollo cerebral temprano. Esta mutación es rara —afecta a 1 de cada 30.000 personas en todo el mundo—, pero el gen se ha relacionado con el trastorno del espectro autista y con ciertos cánceres, lo que sugiere que las terapias dirigidas a FOXG1 podrían ser relevantes para trastornos más comunes.
El próximo ensayo clínico first-in-human se llevará a cabo en múltiples centros y estará patrocinado de forma independiente por la FOXG1 Research Foundation. La fundación ha recaudado hasta ahora 14,5 millones de dólares mediante su campaña "Yes, They Can" para impulsar FRF-001 a través de ensayos clínicos en pacientes y, en última instancia, lograr la aprobación regulatoria.
Según la fundación, se cree que este es el primer caso de una fundación sin fines de lucro, liderada por padres y centrada en una enfermedad rara, que patrocina de manera independiente su propio ensayo clínico de terapia génica internacional y multicéntrico.
La hija de los Lee fue diagnosticada con el trastorno en 2012, a los 2 años de edad. La pareja, cuya investigación previa se centraba en genes reguladores maestros, desde entonces ha dedicado sus carreras a estudiar el trastorno. Se incorporaron a UB en 2019 y lanzaron el FOXG1 Research Center en UB en 2024 con el apoyo de la UB Office of Research, Innovation and Economic Development, así como de la FOXG1 Research Foundation.
El desarrollo de FRF-001 por parte de los Lee también ha contado con el apoyo de Business and Entrepreneur Partnerships de UB, incluyendo el liderazgo en los esfuerzos para patentar el fármaco, la negociación de acuerdos de licencia y otros servicios de apoyo.