La FDA emite una carta de respuesta completa para bitopertin de Disc Medicine en el tratamiento de la EPP

Disc Medicine Inc anunció que la U.S. Food and Drug Administration emitió el 13 de febrero de 2026 una Complete Response Letter (CRL) para la New Drug Application (NDA) de bitopertin como tratamiento para pacientes con erythropoietic protoporphyria (EPP). Bitopertin había estado bajo revisión para una aprobación acelerada y como parte del programa piloto Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

La aprobación acelerada depende de si existe evidencia de un efecto sobre el criterio de valoración sustituto propuesto (% de cambio en PPIX libre de metal en sangre total) y de si dicho criterio de valoración sustituto propuesto, incluida la magnitud del cambio, es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. En el primer punto, la FDA coincidió en que AURORA y BEACON aportaron evidencia suficiente de que bitopertin reduce de forma significativa el PPIX libre de metal en sangre total. En el segundo, a partir de la revisión de los resultados de AURORA y BEACON, la FDA concluyó que los ensayos no mostraron evidencia de asociación entre el porcentaje de cambio en PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición a la luz solar, tal como se midieron en los ensayos, a pesar de la sólida plausibilidad mecanística y biológica que respalda el uso del biomarcador PPIX en la protoporfiria. La FDA indicó que los resultados del estudio APOLLO podrían servir como evidencia para respaldar una aprobación tradicional.

El presidente y director ejecutivo declaró que la empresa está comprometida con llevar bitopertin a los pacientes, consciente de lo crítica que es esta terapia potencialmente modificadora de la enfermedad para la comunidad con EPP. Si bien los esfuerzos por utilizar vías aceleradas para hacer llegar bitopertin a los pacientes con rapidez no han dado resultado, la empresa sigue explorando todas las opciones en apoyo de la aprobación por parte de la FDA. La CRL retrasará la posible aprobación de bitopertin, pero la compañía confía en el ensayo APOLLO en curso, para el cual está observando un entusiasmo extraordinario por parte de la comunidad con EPP.

Disc considera que el problema planteado es fácilmente abordable, dado que el estudio APOLLO ya está bien avanzado y se esperan datos principales (topline) en el Q4. Disc planea solicitar una reunión de Tipo A para revisar su enfoque con la FDA. En enero se realizó una reestimación del tamaño muestral enmascarada del estudio APOLLO y, con base en el análisis estadístico, no fueron necesarias modificaciones del tamaño de la muestra. Ha habido un notable entusiasmo de pacientes y médicos en torno al ensayo APOLLO, lo que ha permitido a Disc completar el reclutamiento del estudio en marzo de 2026, varios meses antes de lo previsto. Una vez finalizado APOLLO, Disc presentaría una respuesta a la CRL y esperaría una decisión actualizada de la FDA a mediados de 2027.

Disc dispone de aproximadamente $791 millones a 31 de diciembre de 2025 en efectivo no auditado, equivalentes de efectivo y valores negociables, y mantiene su previsión de contar con financiación hasta 2029. Disc Medicine organizará una llamada para inversores a las 8 a. m. ET el martes 17 de febrero para discutir este resultado. Se incluirá una copia de la CRL en un Form 8-K que se presentará ante la Securities and Exchange Commission.

Bitopertin es un inhibidor en investigación, en fase clínica y de administración oral, del transportador de glicina 1 (GlyT1) diseñado para modular la biosíntesis del hemo. GlyT1 es un transportador de membrana expresado en los glóbulos rojos en desarrollo y es necesario para aportar glicina suficiente para la biosíntesis del hemo y sostener la eritropoyesis. Disc está desarrollando bitopertin como un posible tratamiento para una variedad de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, en las que podría convertirse en la primera terapia modificadora de la enfermedad. Bitopertin se ha estudiado en múltiples ensayos clínicos en pacientes con EPP, incluidos el ensayo BEACON de fase 2, abierto; el ensayo AURORA de fase 2, doble ciego y controlado con placebo; un ensayo de extensión abierto HELIOS; y el ensayo confirmatorio APOLLO de fase 3, doble ciego y controlado con placebo.

Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado como terapia en ninguna jurisdicción del mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertin en virtud de un acuerdo de licencia en mayo de 2021. Disc Medicine Inc es una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves.