Benitec presentará en marzo resultados de la terapia génica BB-301 en un congreso

Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) anunció que se presentarán resultados provisionales del estudio clínico de tratamiento de BB-301 de fase 1b/2a en la Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference el 9 de marzo de 2026. La presentación en póster de última hora incluirá resultados de seguimiento a 12 meses de los primeros cuatro pacientes que completaron la Cohorte 1, resultados del estudio clínico a 24 meses del primer paciente de la Cohorte 1 y resultados provisionales del estudio clínico del primer paciente de la Cohorte 2. El estudio incluye pacientes con distrofia muscular oculofaríngea (Oculopharyngeal Muscular Dystrophy, OPMD) que presentan disfagia moderada.

El póster, con el número 501 LB y titulado "Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301", se exhibirá durante varias sesiones de póster a lo largo del día en el congreso en Orlando, Florida. Las sesiones de póster están programadas de 10:15 a 10:45, de 12:00 a 1:30, de 3:30 a 4:00 y de 6:00 a 8:00 p. m., hora del Este, en el pabellón de exposiciones.

Los cuatro pacientes que completaron la Cohorte 1 fueron respondedores formales a BB-301, lo que demuestra una respuesta duradera a BB-301 al final del periodo de seguimiento estadístico de 12 meses. En el punto temporal de seguimiento a 24 meses tras el tratamiento con BB-301, el Paciente 1 de la Cohorte 1 continuó mostrando resultados sólidos y modificadores de la enfermedad. El Paciente 1 mostró mejoras crecientes en el residuo faríngeo posdeglución en comparación con el último punto temporal previo al tratamiento y con el punto temporal de seguimiento a 12 meses tras el tratamiento, según la evaluación mediante VFSS. El Paciente 1 también experimentó mejoras crecientes en la carga total de síntomas disfágicos, evaluada mediante el SSQ.

El primer paciente de la Cohorte 2 fue tratado de forma segura con la dosis más alta de BB-301 en el cuarto trimestre de 2025, y se prevé una actualización de los resultados clínicos provisionales de la Cohorte 2 a mediados de 2026.

BB-301 es una cápside AAV9 modificada que expresa un constructo bifuncional que promueve la coexpresión de Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) optimizada por codones y dos pequeños ARN inhibidores frente a la PABPN1 mutante. Los dos siRNA se modelan en estructuras de microARN para silenciar la expresión de la PABPN1 mutante defectuosa, permitiendo al mismo tiempo la expresión de PABPN1 optimizada por codones para sustituir la mutante por una versión funcional de la proteína.

La compañía planea interactuar con la FDA a mediados de 2026 para confirmar el diseño del estudio pivotal de BB-301. En noviembre de 2025, se concedió la designación Fast Track a BB-301 tras la revisión por parte de la FDA de resultados provisionales positivos del estudio clínico y del análisis propietario de respondedores (Responder Analysis) previsto para su uso en el estudio pivotal de BB-301. BB-301 ha recibido la designación Orphan Drug por parte de la EMA y las designaciones Orphan Drug y Fast Track por parte de la FDA.

Benitec Biopharma Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica con sede en Hayward, California, centrada en el avance de nuevos medicamentos genéticos. La plataforma propietaria de interferencia de ARN dirigida por ADN "Silence and Replace" combina interferencia de ARN con terapia génica para crear medicamentos que, tras una sola administración del constructo terapéutico, facilitan simultáneamente el silenciamiento sostenido de genes causantes de enfermedad y la entrega concomitante de genes de reemplazo de tipo salvaje.