La FDA concede Revisión Prioritaria a oveporexton de Takeda para la narcolepsia tipo 1
La FDA aceptó la NDA de Takeda para oveporexton (TAK-861), un agonista oral selectivo del receptor de orexina 2 (OX2R) para la narcolepsia tipo 1, y otorgó Revisión Prioritaria con una fecha objetivo PDUFA en el tercer trimestre de 2026. El fármaco podría convertirse en el primer agonista de orexina aprobado.
La U.S. Food and Drug Administration aceptó la solicitud de Nuevo Fármaco (New Drug Application, NDA) de Takeda y concedió Revisión Prioritaria a oveporexton (TAK-861) para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 (NT1). La FDA ha fijado una fecha objetivo en el marco de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para el tercer trimestre de este año calendario. Takeda mantiene el rumbo para, potencialmente, llevar el primer tratamiento agonista de orexina aprobado a las personas que viven con NT1.
Oveporexton es un agonista selectivo del receptor de orexina 2 (OX2R), oral e investigacional, diseñado para abordar la deficiencia subyacente de orexina que causa la NT1 mediante la restauración de la señalización de la orexina. La NT1 es una enfermedad neurológica crónica y rara causada por la pérdida de orexina y caracterizada por somnolencia diurna excesiva y cataplejía (pérdida súbita del tono muscular). Esto se traduce en un espectro de efectos físicos, cognitivos y psicosociales que pueden tener un impacto debilitante en muchos aspectos de la vida de una persona, incluido el trabajo, la educación y las interacciones sociales. A pesar de las terapias existentes, la mayoría de los pacientes continúa experimentando síntomas y se ve obligada a afrontar el impacto persistente de la NT1.
La presentación de la NDA está respaldada por un paquete integral de datos que incluye los estudios globales de Fase 3 FirstLight (TAK-861-3001) y RadiantLight (TAK-861-3002). Los datos clave de oveporexton, que miden mejoras objetivas y reportadas por los pacientes en la vigilia, la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía, la capacidad de mantener la atención, la calidad de vida general y las funciones de la vida diaria, muestran mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes, alcanzando rangos casi normales en el amplio espectro de síntomas investigados.
En general, oveporexton fue bien tolerado, con un perfil de seguridad consistente en los estudios clínicos hasta la fecha. Los acontecimientos adversos más frecuentes fueron insomnio, urgencia urinaria y aumento de la frecuencia urinaria. A partir de las lecciones de candidatos anteriores, su potencia 10 veces mayor contribuye a una dosis baja que podría evitar la toxicidad hepática.
Oveporexton recibió previamente la designación de Breakthrough Therapy para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en NT1 por parte de la U.S. FDA y del Center for Drug Evaluation de la National Medical Products Administration de China. Oveporexton también ha recibido la designación Sakigake del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón.
Takeda está liderando la ciencia de la orexina con el programa de desarrollo más avanzado. La cartera personalizada de agonistas de orexina en investigación podría beneficiar a una amplia gama de afecciones en las que la biología de la orexina desempeña un papel. TAK-360 es el siguiente agonista oral de OX2R en la franquicia de orexina de Takeda, desarrollado inicialmente para personas con narcolepsia tipo 2 (NT2) e hipersomnia idiopática (IH). También hay otros agonistas de orexina en desarrollo, incluido TAK-495.
La presentación de la NDA no tiene un impacto significativo en la previsión consolidada de todo el año para el ejercicio fiscal que finaliza el 31 de marzo de 2026.