La FDA propone un marco para acelerar las aprobaciones de terapia génica para enfermedades raras
La FDA propuso un nuevo marco para acelerar las aprobaciones de tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras, permitiendo a los fabricantes de medicamentos basarse en estudios pequeños cuando los ensayos tradicionales no son factibles, mientras requiere la recopilación de evidencia post-aprobación.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. propuso el lunes un nuevo marco para acelerar las aprobaciones de tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras y potencialmente mortales, permitiendo a los fabricantes de medicamentos basarse en estudios pequeños y bien controlados cuando los ensayos tradicionales no son posibles. El plan busca actualizar los estándares de aprobación para medicinas genéticas individualizadas, creando una vía para terapias dirigidas a grupos de pacientes demasiado pequeños para ensayos tradicionales.
Podría proporcionar a los pacientes acceso más temprano a tratamientos que de otro modo se estancarían porque solo se pueden recopilar datos limitados, con la seguridad aún monitoreada a través de requisitos post-aprobación.
La propuesta ofrece a los fabricantes de medicamentos reglas más claras para desarrollar medicamentos basados en edición genómica y ARN, mientras les requiere justificar por qué los ensayos aleatorizados no son factibles, recopilar evidencia del mundo real después de la aprobación y tener estudios confirmatorios en curso para la autorización acelerada. La agencia advirtió que podría retirar productos si esos estudios fracasan o no se completan.
La guía preliminar, esbozada por primera vez en noviembre, permitiría a las empresas solicitar la aprobación basándose en señales tempranas de eficacia y la justificación biológica de una terapia, en lugar de ensayos aleatorizados a gran escala. Cubre terapias basadas en edición genómica y ARN, y podría extenderse a otros productos dirigidos.
Los fabricantes de medicamentos aún necesitarían recopilar evidencia del mundo real después de la aprobación para confirmar la efectividad y monitorear la seguridad, y también deben asegurar protecciones para los pacientes, incluyendo consentimiento informado y supervisión por juntas de revisión.
La agencia instó a la recopilación temprana de datos de referencia y de historia natural. Para tratamientos dirigidos a múltiples mutaciones dentro del mismo gen, recomendó estudios observacionales y diseños de «protocolo maestro» para permitir el intercambio de evidencia entre productos relacionados.
«Anticipamos que vamos a recibir una avalancha de solicitudes para tratamientos de enfermedades raras», dijo un alto funcionario de la FDA a los reporteros.
Los estándares de fabricación se mantendrían sin cambios, aunque las empresas pueden recurrir a experiencia previa y métodos validados para avanzar más rápido.