La Comisión Europea aprueba MYQORZO para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva
La Comisión Europea aprobó MYQORZO (aficamten) para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática en adultos, completando las autorizaciones regulatorias globales tras las aprobaciones de la FDA y la China NMPA. El primer lanzamiento europeo está previsto en Alemania en el segundo trimestre de 2026.
Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) anunció que la Comisión Europea ha aprobado MYQORZO (aficamten), comprimidos de 5 mg, 10 mg, 15 mg y 20 mg para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) sintomática (New York Heart Association, NYHA, clase II-III) en pacientes adultos. La aprobación, concedida el 17 de febrero de 2026, sigue a las autorizaciones exitosas en Estados Unidos y China a finales de 2025.
MYQORZO es un inhibidor alostérico y reversible de la actividad motora de la miosina cardíaca. En pacientes con oHCM, la inhibición de la miosina con MYQORZO reduce la contractilidad cardíaca y, en consecuencia, la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (LVOT). El fármaco está diseñado para abordar la fisiopatología subyacente de la oHCM al disminuir la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo, un determinante principal de síntomas como la disnea, el dolor torácico y la intolerancia al ejercicio.
La aprobación de la Comisión Europea se sustentó en resultados sólidos del ensayo clínico pivotal de fase 3 SEQUOIA-HCM. Este estudio de 24 semanas, que incluyó a 282 pacientes, demostró que MYQORZO mejoró de forma significativa la capacidad de ejercicio, medida por un aumento de 1.8 mL/kg/min en el consumo máximo de oxígeno (pVO2) a las 24 semanas, en comparación con 0.0 mL/kg/min en los pacientes tratados con placebo. Casi el 60% de los pacientes tratados con el fármaco mostró una mejoría de al menos una clase funcional de la NYHA. Los beneficios fueron consistentes en todos los subgrupos preespecificados, incluidos la edad, el sexo, las características basales de los pacientes y en pacientes que recibían o no tratamiento concomitante con betabloqueadores.
La decisión de la Comisión Europea sigue a una opinión favorable del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de la European Medicines Agency, que previamente había emitido una recomendación de autorización de comercialización en la UE para MYQORZO para tratar la oHCM sintomática en pacientes adultos.
A finales de diciembre de 2025, la FDA aprobó MYQORZO para el tratamiento de adultos con oHCM sintomática con el fin de mejorar la capacidad funcional y los síntomas, lo que supuso el primer producto aprobado por la FDA de la compañía y transformó a Cytokinetics de una biotecnológica en etapa de desarrollo en una empresa en etapa comercial. El fármaco también está aprobado en China por la National Medical Products Administration (NMPA) para el tratamiento de adultos con oHCM NYHA clase II-III, con el fin de mejorar la capacidad de ejercicio y los síntomas.
Actualmente, Cytokinetics se está preparando para poner MYQORZO a disposición en la UE, comenzando con el primer lanzamiento en Alemania en el segundo trimestre de 2026. La etiqueta europea permite a los proveedores flexibilidad para determinar si un paciente inicia el tratamiento con 5 mg o 10 mg, en función de la gravedad de su obstrucción basal del LVOT.
Desde la perspectiva de la seguridad, MYQORZO fue, en general, bien tolerado en el ensayo SEQUOIA-HCM. Durante el periodo de tratamiento de 24 semanas, el 3.5% de los pacientes que recibieron la terapia experimentó una disminución reversible y dependiente de la dosis de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) por debajo del 50%. Un paciente del grupo de tratamiento desarrolló una LVEF asintomática por debajo del 40%. Estas reducciones por debajo del 50% no requirieron la discontinuación del tratamiento y no se asociaron a insuficiencia cardíaca clínica. Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia con MYQORZO incluyeron mareo, disfunción sistólica definida como LVEF por debajo del 50%, palpitaciones e hipertensión.
El fármaco ya está disponible en Estados Unidos y China, lo que sienta las bases para la generación de ingresos a corto plazo. MYQORZO competirá con Camzyos (mavacamten), un inhibidor de la miosina cardíaca primero en su clase comercializado por Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY). Bristol Myers Squibb obtuvo la aprobación de la FDA de Camzyos en 2022 para el tratamiento de adultos con HCM obstructiva sintomática (New York Heart Association, clase II-III) para mejorar la capacidad funcional y los síntomas.
La miocardiopatía hipertrófica (HCM) es la enfermedad cardiovascular hereditaria monogénica más prevalente. Aproximadamente la mitad de todos los pacientes con HCM tienen oHCM, mientras que la otra mitad tiene HCM no obstructiva. El mercado de la oHCM representa una oportunidad comercial relevante, con una población sustancial de pacientes sintomáticos que históricamente han tenido opciones farmacológicas limitadas más allá de los betabloqueadores, los bloqueadores de los canales de calcio o los procedimientos invasivos.
Las acciones de CYTK han subido un 76.1% en los últimos seis meses. Tras el anuncio de la Comisión Europea, el valor registró un incremento inmediato modesto de casi un 2%.